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jeudi 20 février 2020

Le traitement de l'atrésie jéjunale

Le traitement de l'atrésie jéjunale

L'atrésie jéjunale peut être déterminée avant la naissance en testant le liquide amniotique. Cette procédure est suggérée dans les cas où un frère ou une soeur est né avec le trouble.

La chirurgie, destinée à réparer l'obstruction intestinale, est pratiquée dès que possible après l'accouchement. La nutrition parentérale (aliment donné par une veine ou directement à l'estomac, mais pas par la bouche) est donnée pendant une période donnée.

Le conseil génétique peut être bénéfique pour les patients et leurs familles. Les autres traitements sont symptomatiques et de soutien.

Troubles connexes de l'atrésie jéjunale

Troubles connexes de l'atrésie jéjunale

Les symptômes des troubles suivants peuvent être similaires à ceux de l'atrésie jéjunale. Les comparaisons peuvent être utiles pour un diagnostic différentiel:

L'atrésie duodénale est une affection rare caractérisée par un blocage de l'ouverture normale ou du canal (atrésie) de la première division de l'intestin grêle (duodénum). Il existe trois types d'atrésie duodénale. La première division du petit intestin (duodénum) peut présenter une différence de taille d’un bout à l’autre, les deux extrémités du duodénum peuvent être reliées par une courte corde en tissu ressemblant à des fibres ou aucune corde ne relie l’aveugle. prend fin. Quatre-vingt pour cent des patients vomissent une sécrétion amère jaune-vert du foie (bile) par cette malformation de l'intestin grêle. Les autres symptômes de ce trouble peuvent être: un abdomen supérieur enflé; une coloration jaunâtre de la peau (jaunisse); et / ou chez la mère enceinte d'un enfant atteint d'une affection anormale caractérisée par un excès de liquide autour du fœtus. L'obstruction peut être réparée avec une intervention chirurgicale.

L'atrésie intestinale multiple est une affection rare caractérisée par de multiples zones de l'intestin dans lesquelles il n'y a pas d'ouverture ou d'espace normal qui provoque un blocage intestinal. Les atrésias touchent généralement la partie la plus courte et la plus large de l’intestin grêle qui rejoint l’estomac (duodénum), l’une des trois parties de l’intestin grêle qui se connecte au duodénum (jéjunum) ou la partie de l’intestin grêle qui débouche dans le petit intestin. gros intestin (iléon) et le rectum. Les nourrissons nés avec cette maladie vomissent continuellement, ont un gonflement juste en dessous du sternum, un abdomen creux ou en forme de bateau (abdomen scaphoïde) et un canal anal vide. Dans certains cas, ce trouble peut être hérité par un trait autosomique récessif.

Traitement de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Traitement de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Le traitement de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen vise les symptômes spécifiques qui se manifestent chez chaque individu. Le traitement peut nécessiter les efforts coordonnés d'une équipe de spécialistes. Les pédiatres, les chirurgiens orthopédiques, les dentistes, les orthophonistes, les spécialistes qui évaluent et traitent les problèmes d’audition (audiologistes), les physiothérapeutes et d’autres professionnels de la santé peuvent être amenés à planifier le traitement de l’enfant de façon systématique et complète.

La physiothérapie et / ou la chirurgie orthopédique peuvent aider à corriger certains résultats spécifiques associés à la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen, tels que les déformations des articulations.

Une intervention précoce est importante pour garantir que les enfants atteints de chondrodysysasie métaphysaire de type Jansen atteignent leur plein potentiel. Les services spéciaux pouvant être bénéfiques pour les enfants affectés peuvent inclure l'orthophonie, un soutien social spécial, la thérapie physique et d'autres services médicaux, sociaux et / ou professionnels.
Le conseil génétique est recommandé pour les personnes touchées et leurs familles. Autre traitement pour ce trouble est symptomatique et de soutien.

Troubles connexes de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen


 Troubles connexes de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Les symptômes des troubles suivants peuvent être similaires à ceux de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen. Les comparaisons peuvent être utiles pour un diagnostic différentiel:

L'hypocondroplasie est un trouble héréditaire rare du squelette caractérisé par une petite taille, des bras et des jambes anormalement courts (nanisme à membres courts) et un tronc exceptionnellement long (thorax et abdomen). Les principaux symptômes peuvent comprendre des jambes fléchies, des doigts et des orteils anormalement courts et larges (brachydactylie), une légère limitation des mouvements du coude et / ou une courbure arrière anormale de la colonne vertébrale (lordose). En outre, les nourrissons atteints peuvent présenter des anomalies de la tête et du visage (cranio-facial), notamment un penchement des paupières supérieures (ptosis), un front anormalement proéminent (bosses frontales) et / ou une tête inhabituellement grosse (macrocéphalie). L'hypochondroplasie est héritée selon un schéma autosomique dominant.

La chondrodysplasie métaphysaire de type McKusick, également connue sous le nom d'hypoplasie cartilagineuse, est une maladie héréditaire extrêmement rare caractérisée par des cheveux exceptionnellement fins et clairsemés, un développement anormal du cartilage et une formation osseuse subséquente dans les os longs des bras et des jambes (chondrodysplasie métaphysaire), entraînant des bras et des jambes inhabituellement courtes et une petite taille (nanisme à membres courts). La plupart des personnes touchées présentent une déficience de certains globules blancs (lymphocytes T) qui jouent un rôle important en aidant le système immunitaire du corps à lutter contre certaines infections (immunodéficience cellulaire). En outre, les individus affectés peuvent également présenter une absorption réduite de certains nutriments nécessaires (malabsorption); taux anormalement bas de certains globules blancs dans le corps (neutropénie et lymphocytopénie); faible taux de globules rouges en circulation (anémie); sensibilité accrue aux infections répétées, telles que la varicelle; des anomalies des dents; et / ou d'autres découvertes physiques. La gamme et la sévérité des symptômes varient considérablement d'un cas à l'autre. La chondrodysplasie métaphysaire de type McKusick est héréditaire selon un schéma autosomique récessif.
La chondrodysplasie métaphysaire de type Schmid est une maladie héréditaire rare caractérisée par une petite taille avec des bras et des jambes anormalement courts (nanisme à membres courts). Parmi les autres caractéristiques physiques, on peut citer l’évasement extérieur des os de la cage thoracique inférieure, les jambes arquées (genu varum), des douleurs aux jambes et / ou des difformités de la hanche dans lesquelles le fémur est incliné vers le centre du corps vara). De telles anomalies des jambes et des hanches entraînent généralement une marche inhabituelle. On pense que la chondrodysplasie métaphysaire de type Schmid est héritée selon un schéma autosomique dominant.

La chondrodysplasie métaphysaire de type Spahr est une maladie héréditaire extrêmement rare caractérisée par un développement anormal du cartilage et la formation subséquente d'os dans les os longs des bras et des jambes (chondrodysplasie métaphysaire), entraînant des jambes fortement inclinées et une stature courte (nain à membres courts). Ce trouble est similaire à la chondrodysplasie métaphysaire de type Schmid, à ceci près que la chondrodysplasie métaphysaire de type Spahr serait héréditaire selon un schéma autosomique récessif.

Le rachitisme dû à la vitamine D est une maladie héréditaire rare caractérisée par des anomalies du squelette dues, dans la plupart des cas, à un déficit en vitamine D (Type I) ou à une incapacité à utiliser correctement la vitamine D (Type II). Les anomalies squelettiques peuvent inclure des jambes arquées; courbure anormale de la colonne vertébrale d'un côté à l'autre et d'un côté à l'autre (cyphoscoliose); malformations des os de la colonne vertébrale, du bassin et des jambes; et / ou, dans les cas graves, dépression anormale d'un côté à l'autre de la partie inférieure de la cavité thoracique (rainure de Harrison). Dans la plupart des cas, les nourrissons atteints présenteront des taux de calcium dans le sang anormalement faibles (hypocalcémie).




Populations affectées de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Populations affectées de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

La chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen est un trouble extrêmement rare qui affecte un nombre égal d'hommes et de femmes. Environ 20 cas ont été rapportés dans la littérature médicale.

Les causes de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Les causes de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Le gène probablement impliqué dans la plupart des cas de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen associée à une hypercalcémie est situé sur le bras court (p) du chromosome 3 (3p21.1-p22). Les chromosomes se trouvent dans le noyau de toutes les cellules du corps. Ils portent les caractéristiques génétiques de chaque individu. Les paires de chromosomes humains sont numérotées de 1 à 22, avec une 23ème paire inégale de chromosomes X et Y pour les hommes et deux chromosomes X pour les femmes. Chaque chromosome a un bras court désigné par «p» et un bras long identifié par la lettre «q». Pour que les chercheurs se réfèrent clairement aux milliers de gènes pouvant être présents sur un chromosome, à la fois au bras long et au bras court. de chaque chromosome sont divisés en plusieurs bandes numérotées.

La chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen est causée par un changement (mutation) d'un gène qui code pour une protéine spécifique (c'est-à-dire le récepteur de la PTH / PTHrP). L'hormone parathyroïdienne aide à réguler les niveaux de calcium dans le sang.

La plupart des cas de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen surviennent de manière aléatoire à la suite d'un changement génétique spontané (c'est-à-dire une nouvelle mutation). L'héritage est autosomique dominant. Les désordres génétiques dominants se produisent lorsqu'une seule copie d'un gène anormal est nécessaire pour provoquer une maladie particulière. Le gène anormal peut être hérité de l'un ou l'autre parent ou peut être le résultat d'un gène muté chez l'individu affecté. Le risque de transmettre le gène anormal d'un parent affecté à une progéniture est de 50% pour chaque grossesse. Le risque est le même pour les hommes et les femmes.

Signes et symptômes de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Signes et symptômes de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Dans la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen, un désordre progressif extrêmement rare, des parties des os des bras et des jambes se développent anormalement avec des formations cartilagineuses inhabituelles et une formation osseuse anormale subséquente au niveau des grandes extrémités (bulbeuses) (métaphyses) de ces os longs (chondrodysplasie métaphysaire). ). En conséquence, les personnes touchées présentent des bras et des jambes exceptionnellement courtes et une petite taille (nanisme à membres courts), constatations qui apparaissent généralement au cours de l'enfance. Le développement anormal du cartilage et la formation osseuse peuvent également toucher d’autres os du corps, notamment ceux des mains et des pieds (c’est-à-dire les métacarpes et les métatarsiens). À mesure que les personnes touchées vieillissent, des formations de cartilage anormales dans les zones touchées peuvent se durcir pour former des masses arrondies (bulbeuses) d'os, qui peuvent devenir importantes.

La plupart des nourrissons atteints de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen présentent des anomalies faciales caractéristiques présentes à la naissance (congénitales), notamment une mâchoire inhabituellement petite (micrognathie); menton reculé; toit de la bouche fortement arqué (palais); articulations fibreuses inhabituellement larges entre les os du crâne (sutures crâniennes); et / ou des yeux proéminents et largement espacés (hypertélorisme oculaire).

Pendant l'enfance, il peut apparaître que les individus affectés présentent d'autres anomalies squelettiques, telles que des doigts inhabituellement courts et cannelés (brachydactylie) avec une fixation permanente du cinquième doigt en position courbée (clinodactylie); une cage thoracique inférieure anormalement petite; côtes fracturées; et / ou malformations de la colonne vertébrale et du bassin. À mesure que les enfants touchés vieillissent, ils peuvent éventuellement développer une courbure anormale de la colonne vertébrale (cyphoscoliose) et / ou des jambes arquées de l'avant vers l'arrière et des côtés. En outre, la petite taille devient plus évidente à mesure que les enfants affectés vieillissent; le torse s'allonge, mais les bras et les jambes ne grandissent pas proportionnellement.

Les enfants atteints de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen peuvent également présenter une diminution de la masse musculaire et un gonflement progressif de certaines articulations, en particulier des hanches et des genoux. Les articulations touchées peuvent devenir raides et douloureuses et certains mouvements, en particulier la flexion (flexion), peuvent devenir limités. La plupart des enfants touchés développent une posture inhabituelle à demi accroupie et une démarche «en dandinant». Finalement, certaines articulations peuvent devenir fixées dans une position courbée (pliée) de façon permanente (contractures articulaires).

Une déficience intellectuelle et un retard dans l’acquisition des compétences nécessitant la coordination de l’activité musculaire et mentale (retard psychomoteur) n’ont pas été rapportés chez des patients atteints de chondrodysplasie métaphysaire de Jansen.
Certains adultes atteints de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen peuvent éventuellement présenter une prolifération des os au-dessus des yeux et du front (hyperplasie supraorbitale et frontonasale), une base du crâne inhabituellement épaissie et / ou un durcissement anormal (sclérose) de certains os du crâne. Chez certains patients, la sclérose de certains os crâniens peut éventuellement entraîner la cécité et / ou la surdité. Les adultes affectés peuvent également présenter des contractures articulaires supplémentaires. En outre, les individus affectés présentent des taux de calcium dans le sang anormalement élevés (hypercalcémie). Le degré d'hypercalcémie peut varier d'un patient à l'autre. Au moins une forme bénigne de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen a été identifiée, dans laquelle les membres de la famille affectés présentaient des anomalies squelettiques moins prononcées.

La chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

La chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Synonymes de Chondrodysplasie métaphysaire de Jansen
Maladie de Jansen
Dysostose métaphysaire de Jansen
Chondrodysplasie métaphysaire de type Murk Jansen

La chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen est un trouble progressif extrêmement rare dans lequel des parties des os des bras et des jambes se développent anormalement avec des formations cartilagineuses inhabituelles et une formation osseuse anormale subséquente au niveau des grandes extrémités (bulbeuses) (métaphyses) de ces os longs (chondrodysplasie métaphysaire). ). En conséquence, les individus affectés présentent des bras et des jambes exceptionnellement courtes et une petite taille (nanisme à membres courts), constatations qui se manifestent généralement au cours de la petite enfance. Un développement anormal du cartilage et des os peut également toucher d’autres os du corps, en particulier ceux des mains et des pieds (c’est-à-dire les métacarpes et les métatarsiens). Les nourrissons atteints de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen peuvent également présenter des anomalies faciales caractéristiques et des malformations squelettiques supplémentaires. Pendant l'enfance, les personnes touchées peuvent commencer à présenter un raidissement progressif et un gonflement de nombreuses articulations et / ou une "démarche de marchage" inhabituelle et une posture accroupie. De plus, les adultes affectés peuvent éventuellement développer des os durci anormalement (sclérotiques), en particulier à l'arrière de la tête (os crâniens), ce qui peut dans certains cas conduire à la cécité et / ou à la surdité. En outre, les individus affectés présentent des taux de calcium dans le sang anormalement élevés (hypercalcémie). La gamme et la gravité des symptômes peuvent varier d'une personne à l'autre. La plupart des cas de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen surviennent de manière aléatoire à la suite d'un changement génétique spontané (c'est-à-dire une nouvelle mutation génétique).

Traitement du syndrome de Jackson-Weiss

Traitement du syndrome de Jackson-Weiss

Le traitement de JWS est axé sur les symptômes spécifiques qui apparaissent chez chaque individu. Un tel traitement peut nécessiter les efforts coordonnés d’une équipe de professionnels de la santé pouvant avoir besoin de planifier de manière systématique et exhaustive le traitement d’un enfant touché. Ces professionnels peuvent inclure des pédiatres; médecins spécialistes des troubles du squelette, des articulations, des muscles et des tissus apparentés (orthopédistes), thérapeutes physiques; et / ou d'autres professionnels de la santé.

Les thérapies spécifiques pour JWS sont symptomatiques et de soutien. Chez certaines personnes touchées, la craniosynostose et l'hydrocéphalie associée peuvent entraîner une augmentation anormale de la pression dans le crâne (pression intracrânienne) et du cerveau. Dans de tels cas, la chirurgie peut être conseillée pour corriger la craniosynostose et insérer un tube (shunt) pour drainer l'excès de liquide céphalo-rachidien (LCR) du cerveau et pénétrer dans une autre partie du corps où le LCR peut être absorbé. La chirurgie peut également être recommandée pour corriger d’autres anomalies craniofaciales et squelettiques potentiellement associées à la maladie. Les interventions chirurgicales effectuées dépendront de la gravité des anomalies anatomiques, de leurs symptômes associés et d'autres facteurs. Dans certains cas, une thérapie physique et des mesures orthopédiques et de soutien supplémentaires peuvent également être recommandées pour améliorer la mobilité de la personne touchée.

Une intervention précoce peut être importante pour garantir que les enfants atteints de JWS atteignent leur potentiel. Les services spéciaux pouvant être bénéfiques incluent l’éducation spéciale et d’autres services médicaux, sociaux et / ou professionnels.

Le conseil génétique est recommandé pour les personnes touchées et leurs familles. En outre, des évaluations cliniques approfondies peuvent être importantes chez les membres de la famille des personnes diagnostiquées pour détecter tout résultat pouvant être associé à JWS. Autre traitement pour ce trouble est symptomatique et de soutien.

Diagnostic du syndrome de Jackson-Weiss

Diagnostic du syndrome de Jackson-Weiss

JWS peut être diagnostiqué ou confirmé à la naissance ou au début de la petite enfance sur la base d'une évaluation clinique approfondie, de l'identification de signes physiques caractéristiques et de divers tests spécialisés, notamment des techniques d'imagerie avancées. Par exemple, des études spécialisées en imagerie par rayons X, telles que la tomodensitométrie ou l'imagerie par résonance magnétique (IRM), peuvent aider à confirmer la présence et / ou l'étendue de certaines anomalies cranofaciales, du pied ou autres du squelette. Le test de génétique moléculaire pour les mutations du gène FGFR2 est disponible si le diagnostic est incertain.

Chez certains enfants, un diagnostic de JWS peut être suggéré avant la naissance (prénatale) sur la base de la détection de certains signes physiques caractéristiques lors d'une échographie fœtale.

Troubles connexes du syndrome de Jackson-Weiss

Troubles connexes du syndrome de Jackson-Weiss

Les symptômes des troubles suivants peuvent être similaires à ceux du syndrome de Jackson-Weiss. Les comparaisons peuvent être utiles pour un diagnostic différentiel:

Le syndrome d'Apert est un trouble rare hérité d'un trait génétique autosomique dominant. Ce trouble se caractérise par des doigts et des orteils soudés ou palmés (syndactylie), une tête en pointe (acrocéphalie ou oxycéphalie), d'autres anomalies du squelette et du visage et une déficience intellectuelle.

Le syndrome de charpentier appartient à un groupe de troubles génétiques rares appelés troubles « acrocephalopolysyndactyly » (ACPS). Toutes les formes d'ACPS sont caractérisées par une fermeture prématurée des articulations fibreuses (sutures crâniennes) entre certains os du crâne (craniosynostose), ce qui provoque l'apparition du sommet de la tête en pointe (acrocephaly); sangle ou fusion (syndactylie) de certains doigts ou orteils (doigts); et / ou plus que le nombre normal de chiffres (polydactylie). Le syndrome de Carpenter est une maladie génétique autosomique récessive.

Le syndrome de Saethre-Chotzen (SCS) est un autre trouble « acrocephalosyndactyly ». Chez de nombreux nourrissons atteints de SCS, les sutures crâniennes peuvent fusionner de manière inégale, ce qui peut donner à la tête et au visage une apparence différente d'un côté à l'autre (asymétrie cranio-faciale). Le SCS est hérité de manière autosomique dominante.

Le syndrome de Crouzon est une maladie génétique autosomique dominante. Les symptômes de ce trouble peuvent être les suivants: anomalies du crâne, du visage et du cerveau dues à la fermeture prématurée des os du crâne; gonflement du disque optique à l'intérieur de l'œil; troubles de la vision; perte d'audition; un nez en forme de bec; mâchoire inférieure sous-développée; et / ou un palais haut arqué.
Le syndrome de Pfeiffer est une maladie génétique rare caractérisée par une fusion prématurée de certains os du crâne (craniosynostose), ainsi que par des pouces et des gros orteils anormalement larges et déviés médialement. La plupart des personnes touchées ont également des différences au niveau de leur visage (yeux saillants) et une perte auditive de transmission. Trois formes de syndrome de Pfeiffer sont reconnues, les types II et III étant les plus graves. Le syndrome de Pfeiffer est une affection autosomique dominante.

Les causes du syndrome de Jackson-Weiss

Les causes du syndrome de Jackson-Weiss

JWS est une maladie génétique autosomique dominante. La plupart des maladies génétiques sont déterminées par le statut de deux copies d'un gène, l'une reçue du père et l'autre de la mère. Les désordres génétiques dominants se produisent lorsqu'une seule copie d'un gène anormal est nécessaire pour provoquer une maladie particulière. Le gène anormal peut être hérité de l'un ou l'autre parent ou peut être le résultat d'une nouvelle mutation (changement de gène) chez l'individu affecté. Le risque de transmettre le gène anormal d'un parent affecté à une progéniture est de 50% pour chaque grossesse. Le risque est le même pour les hommes et les femmes.
Chez certains individus, le trouble est dû à une mutation génétique spontanée (de novo) qui se produit dans l'ovule ou le spermatozoïde. Dans de telles situations, le trouble n'est pas hérité des parents.

JWS est causée par une mutation du gène FGFR2. Le gène FGFR2 régule la production d'une protéine connue sous le nom de récepteur du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR). Des mutations génétiques qui perturbent le fonctionnement de telles protéines peuvent entraîner certaines anomalies au cours du développement embryonnaire, telles que la fusion prématurée de la zone cranio-faciale et des membres. Un certain nombre de syndromes associés à des mutations du gène FGFR2, notamment les syndromes de Crouzon, Pfeiffer et Apert, ont été identifiés.

La plupart des personnes atteintes d'une mutation du gène FGFR2 associée à JWS présenteront des symptômes associés à la maladie, mais leur étendue et leur gravité peuvent varier considérablement d'une personne à l'autre.

Populations affectées du syndrome de Jackson-Weiss

JWS semble toucher autant les hommes que les femmes. Le taux d'incidence est inconnu.

Signes et symptômes du syndrome de Jackson-Weiss

Signes et symptômes du syndrome de Jackson-Weiss 

JWS se caractérise généralement par des malformations cranio-faciales associées à des anomalies squelettiques des pieds, mais cert aines personnes atteintes ne présentent aucune anomalie cranofaciale. La gamme et la gravité des résultats associés peuvent varier considérablement entre les membres de la même famille ou d’autres familles touchées.

Chez les personnes présentant des anomalies cranio-faciales, ces malformations peuvent entraîner une apparence faciale distincte. Par exemple, il peut y avoir une fermeture prématurée des articulations fibreuses (sutures crâniennes) entre des os particuliers du crâne (craniosynostose), ce qui fait apparaître le haut de la tête en pointe ou conique (acrocephalic). Chez certains patients, la craniosynostose peut être associée à des maux de tête, à des troubles de la vision et à l'hydrocéphalie, affection caractérisée par une accumulation anormale de liquide céphalo-rachidien (LCR) dans le crâne. L'hydrocéphalie entraîne souvent une augmentation de la pression des liquides et une hypertrophie anormale des cavités (ventricules) dans le cerveau.

Les personnes atteintes de JWS peuvent également avoir des anomalies cranofaciales supplémentaires. Celles-ci peuvent comprendre une région arrière relativement plate de la tête (occiput), des régions mi-faciales sous-développées (hypoplasie médio-faciale) et des yeux largement espacés (hypertélorisme oculaire). Les individus affectés peuvent également avoir des plis de paupière inclinés vers le bas (fissures palpébrales), des paupières tombantes (ptosis) ou une déviation anormale d'un œil par rapport à l'autre (strabisme). Chez certains patients, des caractéristiques supplémentaires peuvent également être présentes, telles qu'un pont nasal plat, un maxillaire supérieur sous-développé (hypoplasie maxillaire), un toit très arqué de la bouche (palais), une fermeture incomplète du palais (fente palatine) et / ou ou malformés oreilles.

JWS peut également se caractériser par diverses anomalies des pieds. Par exemple, les personnes affectées peuvent avoir les deuxième et troisième orteils palmés ou fusionnés (syndactylie) et / ou des orteils larges et anormalement courts qui peuvent se plier vers l’intérieur (déformations en varus). Il peut également y avoir une malformation ou une fusion de certains os dans le corps des pieds (métatarsiens), les chevilles (os du tarse) et / ou les talons (calcanéïdes). Certaines personnes atteintes de JWS peuvent également présenter des anomalies physiques supplémentaires telles que des mouvements articulaires limités et / ou une affection caractérisée par une courbure anormale des jambes vers l'intérieur, les genoux serrés et les chevilles largement écartées (genu valgum). En outre, bien que la plupart des personnes atteintes aient une intelligence moyenne ou supérieure à la moyenne et une longévité normale, des déficiences intellectuelles variables ont été rapportées chez quelques patients.

Le syndrome d'Ivemark

Le syndrome d'Ivemark

Synonymes du syndrome d'Ivemark
syndrome d'asplénie
asplénie avec anomalies cardiovasculaires
séquence bilatérale du côté droit
séquence d'isomérie droite

Le syndrome d'Ivemark est un trouble rare qui affecte plusieurs systèmes d'organes du corps. Elle se caractérise par l'absence (asplénie) ou le sous-développement (hypoplasie) de la rate, des malformations du cœur et une disposition anormale des organes internes du thorax et de l'abdomen. Les symptômes du syndrome d'Ivemark peuvent varier considérablement en fonction des anomalies spécifiques présentes. De nombreux nourrissons présentent des symptômes associés à des anomalies affectant le cœur, notamment une décoloration bleuâtre de la peau due à un manque d'oxygène dans le sang (cyanose), des souffles cardiaques et des signes d'insuffisance cardiaque congestive. Le syndrome d'Ivemark entraîne souvent des complications potentiellement mortelles pendant la petite enfance. La cause exacte du syndrome d'Ivemark n'est pas connue.

La terminologie médicale utilisée pour décrire le syndrome d'Ivemark et les troubles associés est extrêmement compliquée et déroutante. Le syndrome d'Ivemark est classé en tant que trouble hétérotaxique ou trouble de la latéralité. Ces termes font référence à l'échec des organes internes de la poitrine et de l'abdomen à être placés au bon endroit dans le corps. Les termes supplémentaires utilisés lors des discussions sur le syndrome d'Ivemark peuvent inclure: situs solitus (qui fait référence au positionnement normal de ces organes); situs inversus (qui fait référence au renversement complet des organes de sorte que ceux normalement situés du côté gauche se trouvent du côté droit et inversement); et situs ambigu (qui fait référence au positionnement aléatoire des organes, certains au bon endroit et d’autres au mauvais endroit). Le syndrome d'Ivemark est généralement désigné comme une forme spécifique de situs ambigu.

mercredi 19 février 2020

Diagnostic de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Diagnostic de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Le diagnostic de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen peut être suspecté pendant la petite enfance ou la petite enfance. Le diagnostic peut être confirmé par une évaluation clinique approfondie, l'identification de signes physiques caractéristiques et une variété de tests spécialisés, en particulier des techniques d'imagerie avancées. Ces techniques comprennent des examens aux rayons X susceptibles de révéler un développement anormal des grandes extrémités (métaphyses) (bulbeuses) de certains os du corps, en particulier des bras et des jambes. Des tests de laboratoire permettant de détecter des taux anormalement élevés de calcium dans les urines (hypercalciurie) et dans le sang (hypercalcémie) permettent de confirmer le diagnostic.

Troubles connexes de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Troubles connexes de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Les symptômes des troubles suivants peuvent être similaires à ceux de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen. Les comparaisons peuvent être utiles pour un diagnostic différentiel:

L'hypocondroplasie est un trouble héréditaire rare du squelette caractérisé par une petite taille, des bras et des jambes anormalement courts (nanisme à membres courts) et un tronc exceptionnellement long (thorax et abdomen). Les principaux symptômes peuvent comprendre des jambes fléchies, des doigts et des orteils anormalement courts et larges (brachydactylie), une légère limitation des mouvements du coude et / ou une courbure arrière anormale de la colonne vertébrale (lordose). En outre, les nourrissons atteints peuvent présenter des anomalies de la tête et du visage (cranio-facial), notamment un penchement des paupières supérieures (ptosis), un front anormalement proéminent (bosses frontales) et / ou une tête inhabituellement grosse (macrocéphalie). L'hypochondroplasie est héritée selon un schéma autosomique dominant.

La chondrodysplasie métaphysaire de type McKusick, également connue sous le nom d'hypoplasie cartilagineuse, est une maladie héréditaire extrêmement rare caractérisée par des cheveux exceptionnellement fins et clairsemés, un développement anormal du cartilage et une formation osseuse subséquente dans les os longs des bras et des jambes (chondrodysplasie métaphysaire), entraînant des bras et des jambes inhabituellement courtes et une petite taille (nanisme à membres courts). La plupart des personnes touchées présentent une déficience de certains globules blancs (lymphocytes T) qui jouent un rôle important en aidant le système immunitaire du corps à lutter contre certaines infections (immunodéficience cellulaire). En outre, les individus affectés peuvent également présenter une absorption réduite de certains nutriments nécessaires (malabsorption); taux anormalement bas de certains globules blancs dans le corps (neutropénie et lymphocytopénie); faible taux de globules rouges en circulation (anémie); sensibilité accrue aux infections répétées, telles que la varicelle; des anomalies des dents; et / ou d'autres découvertes physiques. La gamme et la sévérité des symptômes varient considérablement d'un cas à l'autre. La chondrodysplasie métaphysaire de type McKusick est héréditaire selon un schéma autosomique récessif.
La chondrodysplasie métaphysaire de type Schmid est une maladie héréditaire rare caractérisée par une petite taille avec des bras et des jambes anormalement courts (nanisme à membres courts). Parmi les autres caractéristiques physiques, on peut citer l’évasement extérieur des os de la cage thoracique inférieure, les jambes arquées (genu varum), des douleurs aux jambes et / ou des difformités de la hanche dans lesquelles le fémur est incliné vers le centre du corps vara). De telles anomalies des jambes et des hanches entraînent généralement une marche inhabituelle. On pense que la chondrodysplasie métaphysaire de type Schmid est héritée selon un schéma autosomique dominant.

La chondrodysplasie métaphysaire de type Spahr est une maladie héréditaire extrêmement rare caractérisée par un développement anormal du cartilage et la formation subséquente d'os dans les os longs des bras et des jambes (chondrodysplasie métaphysaire), entraînant des jambes fortement inclinées et une stature courte (nain à membres courts). Ce trouble est similaire à la chondrodysplasie métaphysaire de type Schmid, à ceci près que la chondrodysplasie métaphysaire de type Spahr serait héréditaire selon un schéma autosomique récessif.

Le rachitisme dû à la vitamine D est une maladie héréditaire rare caractérisée par des anomalies du squelette dues, dans la plupart des cas, à un déficit en vitamine D (Type I) ou à une incapacité à utiliser correctement la vitamine D (Type II). Les anomalies squelettiques peuvent inclure des jambes arquées; courbure anormale de la colonne vertébrale d'un côté à l'autre et d'un côté à l'autre (cyphoscoliose); malformations des os de la colonne vertébrale, du bassin et des jambes; et / ou, dans les cas graves, dépression anormale d'un côté à l'autre de la partie inférieure de la cavité thoracique (rainure de Harrison). Dans la plupart des cas, les nourrissons atteints présenteront des taux de calcium dans le sang anormalement faibles (hypocalcémie).

Populations affectées de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

La chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen est un trouble extrêmement rare qui affecte un nombre égal d'hommes et de femmes. Environ 20 cas ont été rapportés dans la littérature médicale.

Les causes de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen Le gène probablement impliqué dans la plupart des cas de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen associée à une hypercalcémie est situé sur le bras court (p) du chromosome 3 (3p21.1-p22). Les chromosomes se trouvent dans le noyau de toutes les cellules du corps. Ils portent les caractéristiques génétiques de chaque individu. Les paires de chromosomes humains sont numérotées de 1 à 22, avec une 23ème paire inégale de chromosomes X et Y pour les hommes et deux chromosomes X pour les femmes. Chaque chromosome a un bras court désigné par «p» et un bras long identifié par la lettre «q». Pour que les chercheurs se réfèrent clairement aux milliers de gènes pouvant être présents sur un chromosome, à la fois au bras long et au bras court. de chaque chromosome sont divisés en plusieurs bandes numérotées. La chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen est causée par un changement (mutation) d'un gène qui code pour une protéine spécifique (c'est-à-dire le récepteur de la PTH / PTHrP). L'hormone parathyroïdienne aide à réguler les niveaux de calcium dans le sang. La plupart des cas de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen surviennent de manière aléatoire à la suite d'un changement génétique spontané (c'est-à-dire une nouvelle mutation). L'héritage est autosomique dominant. Les désordres génétiques dominants se produisent lorsqu'une seule copie d'un gène anormal est nécessaire pour provoquer une maladie particulière. Le gène anormal peut être hérité de l'un ou l'autre parent ou peut être le résultat d'un gène muté chez l'individu affecté. Le risque de transmettre le gène anormal d'un parent affecté à une progéniture est de 50% pour chaque grossesse. Le risque est le même pour les hommes et les femmes.

Les causes de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Le gène probablement impliqué dans la plupart des cas de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen associée à une hypercalcémie est situé sur le bras court (p) du chromosome 3 (3p21.1-p22). Les chromosomes se trouvent dans le noyau de toutes les cellules du corps. Ils portent les caractéristiques génétiques de chaque individu. Les paires de chromosomes humains sont numérotées de 1 à 22, avec une 23ème paire inégale de chromosomes X et Y pour les hommes et deux chromosomes X pour les femmes. Chaque chromosome a un bras court désigné par «p» et un bras long identifié par la lettre «q». Pour que les chercheurs se réfèrent clairement aux milliers de gènes pouvant être présents sur un chromosome, à la fois au bras long et au bras court. de chaque chromosome sont divisés en plusieurs bandes numérotées.

La chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen est causée par un changement (mutation) d'un gène qui code pour une protéine spécifique (c'est-à-dire le récepteur de la PTH / PTHrP). L'hormone parathyroïdienne aide à réguler les niveaux de calcium dans le sang.

La plupart des cas de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen surviennent de manière aléatoire à la suite d'un changement génétique spontané (c'est-à-dire une nouvelle mutation). L'héritage est autosomique dominant. Les désordres génétiques dominants se produisent lorsqu'une seule copie d'un gène anormal est nécessaire pour provoquer une maladie particulière. Le gène anormal peut être hérité de l'un ou l'autre parent ou peut être le résultat d'un gène muté chez l'individu affecté. Le risque de transmettre le gène anormal d'un parent affecté à une progéniture est de 50% pour chaque grossesse. Le risque est le même pour les hommes et les femmes.

Signes et symptômes de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Signes et symptômes de la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Dans la chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen, un désordre progressif extrêmement rare, des parties des os des bras et des jambes se développent anormalement avec des formations cartilagineuses inhabituelles et une formation osseuse anormale subséquente au niveau des grandes extrémités (bulbeuses) (métaphyses) de ces os longs (chondrodysplasie métaphysaire). ). En conséquence, les personnes touchées présentent des bras et des jambes exceptionnellement courtes et une petite taille (nanisme à membres courts), constatations qui apparaissent généralement au cours de l'enfance. Le développement anormal du cartilage et la formation osseuse peuvent également toucher d’autres os du corps, notamment ceux des mains et des pieds (c’est-à-dire les métacarpes et les métatarsiens). À mesure que les personnes touchées vieillissent, des formations de cartilage anormales dans les zones touchées peuvent se durcir pour former des masses arrondies (bulbeuses) d'os, qui peuvent devenir importantes.

La plupart des nourrissons atteints de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen présentent des anomalies faciales caractéristiques présentes à la naissance (congénitales), notamment une mâchoire inhabituellement petite (micrognathie); menton reculé; toit de la bouche fortement arqué (palais); articulations fibreuses inhabituellement larges entre les os du crâne (sutures crâniennes); et / ou des yeux proéminents et largement espacés (hypertélorisme oculaire).

Pendant l'enfance, il peut apparaître que les individus affectés présentent d'autres anomalies squelettiques, telles que des doigts inhabituellement courts et cannelés (brachydactylie) avec une fixation permanente du cinquième doigt en position courbée (clinodactylie); une cage thoracique inférieure anormalement petite; côtes fracturées; et / ou malformations de la colonne vertébrale et du bassin. À mesure que les enfants touchés vieillissent, ils peuvent éventuellement développer une courbure anormale de la colonne vertébrale (cyphoscoliose) et / ou des jambes arquées de l'avant vers l'arrière et des côtés. En outre, la petite taille devient plus évidente à mesure que les enfants affectés vieillissent; le torse s'allonge, mais les bras et les jambes ne grandissent pas proportionnellement.

Les enfants atteints de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen peuvent également présenter une diminution de la masse musculaire et un gonflement progressif de certaines articulations, en particulier des hanches et des genoux. Les articulations touchées peuvent devenir raides et douloureuses et certains mouvements, en particulier la flexion (flexion), peuvent devenir limités. La plupart des enfants touchés développent une posture inhabituelle à demi accroupie et une démarche «en dandinant». Finalement, certaines articulations peuvent devenir fixées dans une position courbée (pliée) de façon permanente (contractures articulaires).

Une déficience intellectuelle et un retard dans l’acquisition des compétences nécessitant la coordination de l’activité musculaire et mentale (retard psychomoteur) n’ont pas été rapportés chez des patients atteints de chondrodysplasie métaphysaire de Jansen.
Certains adultes atteints de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen peuvent éventuellement présenter une prolifération des os au-dessus des yeux et du front (hyperplasie supraorbitale et frontonasale), une base du crâne inhabituellement épaissie et / ou un durcissement anormal (sclérose) de certains os du crâne. Chez certains patients, la sclérose de certains os crâniens peut éventuellement entraîner la cécité et / ou la surdité. Les adultes affectés peuvent également présenter des contractures articulaires supplémentaires. En outre, les individus affectés présentent des taux de calcium dans le sang anormalement élevés (hypercalcémie). Le degré d'hypercalcémie peut varier d'un patient à l'autre. Au moins une forme bénigne de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen a été identifiée, dans laquelle les membres de la famille affectés présentaient des anomalies squelettiques moins prononcées.

La chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

La chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen

Synonymes de Chondrodysplasie métaphysaire de Jansen
Maladie de Jansen
Dysostose métaphysaire de Jansen
Chondrodysplasie métaphysaire de type Murk Jansen

La chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen est un trouble progressif extrêmement rare dans lequel des parties des os des bras et des jambes se développent anormalement avec des formations cartilagineuses inhabituelles et une formation osseuse anormale subséquente au niveau des grandes extrémités (bulbeuses) (métaphyses) de ces os longs (chondrodysplasie métaphysaire). ). En conséquence, les individus affectés présentent des bras et des jambes exceptionnellement courtes et une petite taille (nanisme à membres courts), constatations qui se manifestent généralement au cours de la petite enfance. Un développement anormal du cartilage et des os peut également toucher d’autres os du corps, en particulier ceux des mains et des pieds (c’est-à-dire les métacarpes et les métatarsiens). Les nourrissons atteints de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen peuvent également présenter des anomalies faciales caractéristiques et des malformations squelettiques supplémentaires. Pendant l'enfance, les personnes touchées peuvent commencer à présenter un raidissement progressif et un gonflement de nombreuses articulations et / ou une "démarche de marchage" inhabituelle et une posture accroupie. De plus, les adultes affectés peuvent éventuellement développer des os durci anormalement (sclérotiques), en particulier à l'arrière de la tête (os crâniens), ce qui peut dans certains cas conduire à la cécité et / ou à la surdité. En outre, les individus affectés présentent des taux de calcium dans le sang anormalement élevés (hypercalcémie). La gamme et la gravité des symptômes peuvent varier d'une personne à l'autre. La plupart des cas de chondrodysplasie métaphysaire de type Jansen surviennent de manière aléatoire à la suite d'un changement génétique spontané (c'est-à-dire une nouvelle mutation génétique).

Traitement du syndrome de Jackson-Weiss

Traitement du syndrome de Jackson-Weiss

Le traitement de JWS est axé sur les symptômes spécifiques qui apparaissent chez chaque individu. Un tel traitement peut nécessiter les efforts coordonnés d’une équipe de professionnels de la santé pouvant avoir besoin de planifier de manière systématique et exhaustive le traitement d’un enfant touché. Ces professionnels peuvent inclure des pédiatres; médecins spécialistes des troubles du squelette, des articulations, des muscles et des tissus apparentés (orthopédistes), thérapeutes physiques; et / ou d'autres professionnels de la santé.

Les thérapies spécifiques pour JWS sont symptomatiques et de soutien. Chez certaines personnes touchées, la craniosynostose et l'hydrocéphalie associée peuvent entraîner une augmentation anormale de la pression dans le crâne (pression intracrânienne) et du cerveau. Dans de tels cas, la chirurgie peut être conseillée pour corriger la craniosynostose et insérer un tube (shunt) pour drainer l'excès de liquide céphalo-rachidien (LCR) du cerveau et pénétrer dans une autre partie du corps où le LCR peut être absorbé. La chirurgie peut également être recommandée pour corriger d’autres anomalies craniofaciales et squelettiques potentiellement associées à la maladie. Les interventions chirurgicales effectuées dépendront de la gravité des anomalies anatomiques, de leurs symptômes associés et d'autres facteurs. Dans certains cas, une thérapie physique et des mesures orthopédiques et de soutien supplémentaires peuvent également être recommandées pour améliorer la mobilité de la personne touchée.

Une intervention précoce peut être importante pour garantir que les enfants atteints de JWS atteignent leur potentiel. Les services spéciaux pouvant être bénéfiques incluent l’éducation spéciale et d’autres services médicaux, sociaux et / ou professionnels.

Le conseil génétique est recommandé pour les personnes touchées et leurs familles. En outre, des évaluations cliniques approfondies peuvent être importantes chez les membres de la famille des personnes diagnostiquées pour détecter tout résultat pouvant être associé à JWS. Autre traitement pour ce trouble est symptomatique et de soutien.

Diagnostic du syndrome de Jackson-Weiss

Diagnostic du syndrome de Jackson-Weiss

JWS peut être diagnostiqué ou confirmé à la naissance ou au début de la petite enfance sur la base d'une évaluation clinique approfondie, de l'identification de signes physiques caractéristiques et de divers tests spécialisés, notamment des techniques d'imagerie avancées. Par exemple, des études spécialisées en imagerie par rayons X, telles que la tomodensitométrie ou l'imagerie par résonance magnétique (IRM), peuvent aider à confirmer la présence et / ou l'étendue de certaines anomalies cranofaciales, du pied ou autres du squelette. Le test de génétique moléculaire pour les mutations du gène FGFR2 est disponible si le diagnostic est incertain.

Chez certains enfants, un diagnostic de JWS peut être suggéré avant la naissance (prénatale) sur la base de la détection de certains signes physiques caractéristiques lors d'une échographie fœtale.
Populations affectées du syndrome de Jackson-Weiss
JWS semble toucher autant les hommes que les femmes. Le taux d'incidence est inconnu.

Troubles connexes du syndrome de Jackson-Weiss

Troubles connexes du syndrome de Jackson-Weiss

Les symptômes des troubles suivants peuvent être similaires à ceux du syndrome de Jackson-Weiss. Les comparaisons peuvent être utiles pour un diagnostic différentiel:

Le syndrome d'Apert est un trouble rare hérité d'un trait génétique autosomique dominant. Ce trouble se caractérise par des doigts et des orteils soudés ou palmés (syndactylie), une tête en pointe (acrocéphalie ou oxycéphalie), d'autres anomalies du squelette et du visage et une déficience intellectuelle.

Le syndrome de charpentier appartient à un groupe de troubles génétiques rares appelés troubles « acrocephalopolysyndactyly » (ACPS). Toutes les formes d'ACPS sont caractérisées par une fermeture prématurée des articulations fibreuses (sutures crâniennes) entre certains os du crâne (craniosynostose), ce qui provoque l'apparition du sommet de la tête en pointe (acrocephaly); sangle ou fusion (syndactylie) de certains doigts ou orteils (doigts); et / ou plus que le nombre normal de chiffres (polydactylie). Le syndrome de Carpenter est une maladie génétique autosomique récessive.

Le syndrome de Saethre-Chotzen (SCS) est un autre trouble « acrocephalosyndactyly ». Chez de nombreux nourrissons atteints de SCS, les sutures crâniennes peuvent fusionner de manière inégale, ce qui peut donner à la tête et au visage une apparence différente d'un côté à l'autre (asymétrie cranio-faciale). Le SCS est hérité de manière autosomique dominante.

Le syndrome de Crouzon est une maladie génétique autosomique dominante. Les symptômes de ce trouble peuvent être les suivants: anomalies du crâne, du visage et du cerveau dues à la fermeture prématurée des os du crâne; gonflement du disque optique à l'intérieur de l'œil; troubles de la vision; perte d'audition; un nez en forme de bec; mâchoire inférieure sous-développée; et / ou un palais haut arqué.
Le syndrome de Pfeiffer est une maladie génétique rare caractérisée par une fusion prématurée de certains os du crâne (craniosynostose), ainsi que par des pouces et des gros orteils anormalement larges et déviés médialement. La plupart des personnes touchées ont également des différences au niveau de leur visage (yeux saillants) et une perte auditive de transmission. Trois formes de syndrome de Pfeiffer sont reconnues, les types II et III étant les plus graves. Le syndrome de Pfeiffer est une affection autosomique dominante.

Les causes du syndrome de Jackson-Weiss

Les causes du syndrome de Jackson-Weiss

JWS est une maladie génétique autosomique dominante. La plupart des maladies génétiques sont déterminées par le statut de deux copies d'un gène, l'une reçue du père et l'autre de la mère. Les désordres génétiques dominants se produisent lorsqu'une seule copie d'un gène anormal est nécessaire pour provoquer une maladie particulière. Le gène anormal peut être hérité de l'un ou l'autre parent ou peut être le résultat d'une nouvelle mutation (changement de gène) chez l'individu affecté. Le risque de transmettre le gène anormal d'un parent affecté à une progéniture est de 50% pour chaque grossesse. Le risque est le même pour les hommes et les femmes.
Chez certains individus, le trouble est dû à une mutation génétique spontanée (de novo) qui se produit dans l'ovule ou le spermatozoïde. Dans de telles situations, le trouble n'est pas hérité des parents.

JWS est causée par une mutation du gène FGFR2. Le gène FGFR2 régule la production d'une protéine connue sous le nom de récepteur du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR). Des mutations génétiques qui perturbent le fonctionnement de telles protéines peuvent entraîner certaines anomalies au cours du développement embryonnaire, telles que la fusion prématurée de la zone cranio-faciale et des membres. Un certain nombre de syndromes associés à des mutations du gène FGFR2, notamment les syndromes de Crouzon, Pfeiffer et Apert, ont été identifiés.

La plupart des personnes atteintes d'une mutation du gène FGFR2 associée à JWS présenteront des symptômes associés à la maladie, mais leur étendue et leur gravité peuvent varier considérablement d'une personne à l'autre.

Signes et symptômes du syndrome de Jackson-Weiss

Signes et symptômes du syndrome de Jackson-Weiss 

JWS se caractérise généralement par des malformations cranio-faciales associées à des anomalies squelettiques des pieds, mais cert aines personnes atteintes ne présentent aucune anomalie cranofaciale. La gamme et la gravité des résultats associés peuvent varier considérablement entre les membres de la même famille ou d’autres familles touchées.

Chez les personnes présentant des anomalies cranio-faciales, ces malformations peuvent entraîner une apparence faciale distincte. Par exemple, il peut y avoir une fermeture prématurée des articulations fibreuses (sutures crâniennes) entre des os particuliers du crâne (craniosynostose), ce qui fait apparaître le haut de la tête en pointe ou conique (acrocephalic). Chez certains patients, la craniosynostose peut être associée à des maux de tête, à des troubles de la vision et à l'hydrocéphalie, affection caractérisée par une accumulation anormale de liquide céphalo-rachidien (LCR) dans le crâne. L'hydrocéphalie entraîne souvent une augmentation de la pression des liquides et une hypertrophie anormale des cavités (ventricules) dans le cerveau.

Les personnes atteintes de JWS peuvent également avoir des anomalies cranofaciales supplémentaires. Celles-ci peuvent comprendre une région arrière relativement plate de la tête (occiput), des régions mi-faciales sous-développées (hypoplasie médio-faciale) et des yeux largement espacés (hypertélorisme oculaire). Les individus affectés peuvent également avoir des plis de paupière inclinés vers le bas (fissures palpébrales), des paupières tombantes (ptosis) ou une déviation anormale d'un œil par rapport à l'autre (strabisme). Chez certains patients, des caractéristiques supplémentaires peuvent également être présentes, telles qu'un pont nasal plat, un maxillaire supérieur sous-développé (hypoplasie maxillaire), un toit très arqué de la bouche (palais), une fermeture incomplète du palais (fente palatine) et / ou ou malformés oreilles.

JWS peut également se caractériser par diverses anomalies des pieds. Par exemple, les personnes affectées peuvent avoir les deuxième et troisième orteils palmés ou fusionnés (syndactylie) et / ou des orteils larges et anormalement courts qui peuvent se plier vers l’intérieur (déformations en varus). Il peut également y avoir une malformation ou une fusion de certains os dans le corps des pieds (métatarsiens), les chevilles (os du tarse) et / ou les talons (calcanéïdes). Certaines personnes atteintes de JWS peuvent également présenter des anomalies physiques supplémentaires telles que des mouvements articulaires limités et / ou une affection caractérisée par une courbure anormale des jambes vers l'intérieur, les genoux serrés et les chevilles largement écartées (genu valgum). En outre, bien que la plupart des personnes atteintes aient une intelligence moyenne ou supérieure à la moyenne et une longévité normale, des déficiences intellectuelles variables ont été rapportées chez quelques patients.

Le syndrome de Jackson-Weiss (JWS)

Le syndrome de Jackson-Weiss (JWS)

Synonymes du syndrome de Jackson-Weiss
craniosynostose, hypoplasie médio-faciale et anomalies du pied
Craniosynostose de Jackson-Weiss
JWS

Le syndrome de Jackson-Weiss (JWS) est une maladie génétique rare caractérisée par des malformations distinctives de la tête et du visage (craniofacial) et des anomalies des pieds. L'éventail et la gravité des symptômes et des résultats peuvent être extrêmement variables, même parmi les membres affectés de la même famille. Les constatations primaires peuvent inclure une fermeture prématurée des articulations fibreuses (sutures crâniennes) entre certains os du crâne (craniosynostose), des régions exceptionnellement plates et insuffisamment développées du milieu de la face (hypoplasie du milieu de la face), et / ou une malformation ou une fusion de certains os au sein du pied. Chez certains patients, JWS est une maladie génétique autosomique dominante causée par un changement (mutation) du gène FGFR2, bien que des mutations dans d'autres gènes (par exemple, FGFR3) puissent produire une maladie semblable.

JWS a été décrit à l'origine en 1976 (C.E. Jackson) dans une grande famille amish (apparentée). Au sein de cette famille, 88 personnes touchées ont été observées et 50 autres étaient connues pour être touchées. Plusieurs autres familles atteintes ont depuis été décrites. En outre, des cas isolés sans antécédents familiaux ont été signalés.

JWS est maintenant connu pour appartenir à un groupe d'affections causées par des mutations des gènes du FGFR, notamment le syndrome d'Apert, le syndrome de Crouzon, le syndrome de Beare-Stevenson, la synostose coronale isolée liée au FGFR2, le syndrome de Pfeiffer, le syndrome de Crouzon avec acanthosis nigricans et le syndrome de Muenke. .

Traitement du syndrome d'Ivemark

Traitement du syndrome d'Ivemark

Le traitement du syndrome d'Ivemark est axé sur les symptômes spécifiques qui apparaissent chez chaque individu. Le traitement peut nécessiter les efforts coordonnés d'une équipe de spécialistes. Les pédiatres, chirurgiens, cardiologues pédiatres, gastroentérologues pédiatres et autres professionnels de la santé peuvent avoir besoin de planifier le traitement de l'enfant affecté de manière systématique et exhaustive.

Les nourrissons touchés peuvent avoir besoin d'une chirurgie cardiaque pour corriger les diverses malformations cardiaques souvent présentes à la naissance. Les procédures spécifiques requises varieront en fonction du défaut cardiaque présent.

En raison de l’absence ou du mauvais fonctionnement de la rate, les personnes atteintes du syndrome d’Ivemark peuvent recevoir une antibiothérapie prophylactique afin de réduire l’incidence de l’infection. En cas d'infection, le traitement doit être agressif et les nourrissons doivent recevoir les immunisations appropriées.

Diagnostic du syndrome d'Ivemark

Diagnostic du syndrome d'Ivemark

Un diagnostic de syndrome d'Ivemark est posé sur la base des antécédents détaillés du patient, d'une évaluation clinique approfondie, de l'identification des symptômes caractéristiques et de divers tests spécialisés. Des échantillons de sang peuvent être prélevés pour détecter la présence de corps de Howell-Jolly, qui sont de petits fragments d'ADN trouvés dans les globules rouges qui indiquent des problèmes de fonctionnement de la rate (ou de l'absence de rate). En outre, un test utilisant des ondes sonores pour obtenir une image du cœur (échocardiogramme) peut confirmer la présence et la gravité des malformations cardiaques.

Le syndrome d'Ivemark peut être détecté avant la naissance par une échographie fœtale, un test qui utilise des ondes sonores à haute fréquence pour créer une image du fœtus en développement. Une échographie fœtale peut détecter des anomalies spécifiques associées au syndrome d'Ivemark, notamment l'absence de rate et la présence d'anomalies cardiaques.

Troubles connexes du syndrome d'Ivemark

Troubles connexes du syndrome d'Ivemark

Les symptômes des troubles suivants peuvent être similaires à ceux du syndrome d'Ivemark. Les comparaisons peuvent être utiles pour un diagnostic différentiel.

Le syndrome de polysplénie est une forme d'hétérotaxie qui se caractérise par des malformations cardiaques congénitales, la présence de multiples rates, généralement sous-développées, et la localisation des organes normalement situés du côté gauche de la poitrine et de l'abdomen droit. Le syndrome de polysplénie est également connu sous le nom de séquence bilatérale du côté gauche ou de séquence d'isomérie gauche et est souvent associé au syndrome d'Ivemark en tant que «syndrome d'hétérotaxie». Comme chez les personnes atteintes du syndrome d'Ivemark, une malrotation intestinale peut également survenir chez les personnes atteintes du syndrome de polysplénie. Les signes d'insuffisance cardiaque congestive, tels qu'une décoloration bleuâtre modérée ou importante de la peau d'un nourrisson affecté en raison d'un manque d'oxygène dans le sang, surviennent souvent tôt dans l'enfance et peuvent être le signe du syndrome de polysplénie. Certains nourrissons affectés peuvent développer un jaunissement de la peau ou du blanc des yeux (jaunisse) en raison d'un rétrécissement (atrésie) ou d'un blocage des tubes qui transportent la bile du foie vers la vésicule biliaire. La rate multiple trouvée dans le syndrome de polysplénie est généralement sous-développée et ne fonctionne pas correctement. Par conséquent, les personnes touchées risquent de développer des infections à répétition. La cause exacte du syndrome de polysplénie est inconnue. On pense que plusieurs facteurs différents sont à l’origine du développement du trouble.
Le syndrome de Kartagener est un trouble rare caractérisé par une inflammation chronique des sinus (sinusite), une inversion complète des organes internes du thorax et de l'abdomen (situs inversus) et une bronchectasie, une affection dans laquelle les voies respiratoires s'élargissent en raison de l'accumulation de mucus. La brochiectasis peut provoquer des lésions et des cicatrices dans les tubes respiratoires, ce qui permet à davantage de mucus et éventuellement à des bactéries de s'accumuler, entraînant éventuellement des infections respiratoires chroniques. Autres symptômes associés au syndrome de Kartagener, notamment sous-développement ou absence de rate (asplénie), infections chroniques de l'oreille moyenne (otite moyenne), inflammation des voies nasales (rhinite) et mauvaise localisation du cœur du côté droit du thorax (dextrocardie) ). Le syndrome de Kartagener est causé par des défauts affectant les cils, des structures en forme de cheveux minces qui recouvrent la plupart des cellules du corps. Les cils des cellules des voies respiratoires sont défectueux et ne parviennent pas à dégager les voies respiratoires du mucus et d'autres sécrétions. Le syndrome de Kartagener est hérité comme un trait autosomique récessif.

L'hétérotaxie viscérale liée à l'X est une maladie génétique rare caractérisée par diverses anomalies cardiaques, notamment une mauvaise localisation du cœur sur le côté droit de la poitrine (dextrocardie), une inversion complète des organes internes (situs inversus viscerum) de sorte qu'ils soient le contraire côté du corps que la normale, et l'absence de la rate (asplenia) ou la présence de rates multiples (polysplénie). L'hétérotaxie viscérale liée à l'X est causée par des perturbations ou des modifications (mutations) de la protéine à doigts de zinc du gène du cervelet 3 (ZIC3) situé sur le chromosome X.

Populations affectées du syndrome d'Ivemark

Populations affectées du syndrome d'Ivemark

Selon la littérature médicale, le syndrome d'Ivemark affecte davantage les garçons que les filles. L'incidence exacte du syndrome d'Ivemark est inconnue. L’incidence des troubles de la latéralité pris ensemble est estimée à 1 personne sur 15 000 dans la population générale.

Les causes du syndrome d'Ivemark

Les causes du syndrome d'Ivemark

La cause exacte du syndrome d'Ivemark est inconnue. La plupart des cas semblent se produire au hasard sans raison apparente (cas sporadiques). Les chercheurs pensent que plusieurs facteurs (par exemple, génétiques et environnementaux) jouent un rôle dans le développement de la maladie. Le syndrome d'Ivemark est apparu chez plusieurs membres de la même famille, ce qui suggère qu'une prédisposition génétique héréditaire pourrait avoir joué un rôle dans le développement du trouble dans ces cas.

Au cours du développement embryonnaire, les organes internes se développent normalement et sont finalement positionnés du côté droit ou du côté gauche du corps. Dans le syndrome d'Ivemark et les troubles associés, il n'y a pas d'établissement possible de cette asymétrie gauche-droite normale. Les chercheurs pensent que les mutations de certains gènes essentiels au développement d'une asymétrie gauche-droite normale sont très probablement impliquées dans les troubles d'hétérotaxie.

Bien que certains gènes soient impliqués dans l'hétérotaxie, aucun gène spécifique n'a été lié de manière concluante au syndrome d'Ivemark. En 1995, des chercheurs ont identifié des mutations du gène de la jonction lacune connexin43 chez un groupe de personnes atteintes du syndrome d'Ivemark. Cependant, plusieurs autres chercheurs n'ont pas identifié cette mutation du gène chez d'autres personnes atteintes du syndrome d'Ivemark. Des recherches supplémentaires sont nécessaires pour localiser les gènes impliqués dans le syndrome d'Ivemark et pour déterminer les facteurs complexes et spécifiques à l'origine du syndrome d'Ivemark et d'autres troubles similaires.

Signes et symptômes du syndrome d'Ivemark

Signes et symptômes du syndrome d'Ivemark

Les symptômes du syndrome d'Ivemark sont dus à la disposition anormale et à la malformation de certains organes internes. Les organes de la poitrine et de l'abdomen se développent normalement avec une asymétrie gauche-droite spécifique, ce qui signifie que les organes internes situés du côté gauche du corps sont différents de ceux du côté droit. Dans le syndrome d'Ivemark, plusieurs signes caractéristiques concernent les organes internes du thorax et de l'abdomen, notamment un mauvais placement du foie près du centre du corps, un positionnement anormal de l'intestin (malrotation intestinale) et un sous-développement grave (hypoplasie) ou une absence (asplénie) de la rate. Le syndrome d'Ivemark peut également être appelé séquence d'isomérie droite car le côté gauche du corps est identique au côté droit. Par exemple, les côtés droit et gauche du cœur et les poumons, qui sont normalement distincts, peuvent ne pas être clairement définis.

Les nourrissons atteints du syndrome d'Ivemark présentent souvent plusieurs malformations cardiaques présentes à la naissance (malformations cardiaques congénitales) en raison de l'échec de l'asymétrie normale droite-gauche. Le coeur est normalement situé au milieu de la poitrine. Les côtés droit et gauche du cœur sont différents et ont des fonctions différentes. Le coeur normal a quatre chambres. Les deux chambres supérieures sont appelées atriums. l'un est situé sur le côté gauche du cœur et l'autre sur le côté droit. Ils sont séparés les uns des autres par une cloison fibreuse appelée septum auriculaire. Les deux chambres inférieures sont appelées ventricules; l'un est situé à gauche et l'autre à droite. Ils sont séparés les uns des autres par le septum ventriculaire. Les valves relient les oreillettes (gauche et droite) à leurs ventricules respectifs. Les valves permettent au sang d'être pompé à travers les chambres. Le sang circule du ventricule droit dans l'artère pulmonaire jusqu'aux poumons où il reçoit de l'oxygène. Le sang retourne au cœur par les veines pulmonaires et pénètre dans le ventricule gauche. Le ventricule gauche envoie le sang maintenant rempli d’oxygène dans l’artère principale du corps (aorte). L'aorte envoie le sang dans tout le corps.

Les malformations cardiaques couramment associées au syndrome d'Ivemark comprennent le ventricule droit à double sortie, dans lequel l'artère principale du corps (aorte) et l'artère principale des poumons (artère pulmonaire) proviennent de la chambre haute droite du cœur (ventricule) au lieu de la gauche; transposition des grands vaisseaux dans lesquels sont inversés l'aorte et l'artère pulmonaire; et les défauts septaux ventriculaires ou auriculaires, qui sont des «trous» dans la membrane mince (septum) séparant les cavités du cœur.

Ces différentes malformations cardiaques peuvent provoquer une décoloration bleuâtre modérée ou importante de la peau du nourrisson affecté en raison d'un manque d'oxygène dans le sang (cyanose). Certains nourrissons peuvent développer des souffles cardiaques ou des signes d'insuffisance cardiaque congestive, tels qu'un manque d'énergie et un essoufflement. Les anomalies cardiaques associées au syndrome d'Ivemark peuvent entraîner des complications potentiellement mortelles tôt dans la petite enfance.
Les nourrissons atteints du syndrome d'Ivemark peuvent avoir une rate sous-développée ou la rate peut être complètement absente (asplenia). La rate est un organe situé dans la partie supérieure gauche de l'abdomen qui filtre les cellules sanguines usées. Une rate manquante ou mal fonctionnelle peut rendre les individus plus vulnérables aux infections répétées, y compris à l’infection du sang (sepsie).

Dans certains cas, des résultats supplémentaires ont été rapportés, notamment une douleur soudaine et intense à l'abdomen (abdomen aigu) souvent due à une torsion anormale ou à l'intestin (volvulus), un rétrécissement (atrésie) des canaux qui transportent la bile du foie vers la vésicule biliaire ( atrésie des voies biliaires) et des anomalies rénales. Des modifications de la forme, de la taille et de la position du pancréas peuvent également être anticipées et, dans les rares cas d’absence du pancréas (aplasie pancréatique), une insuffisance pancréatique totale constituerait une complication supplémentaire du nouveau-né affecté. Le pancréas est un petit organe situé derrière l'estomac qui sécrète des enzymes qui se propagent dans les intestins et facilitent la digestion. Le pancréas sécrète également d'autres hormones telles que l'insuline, qui aide à dégrader le sucre.

Le syndrome d'Ivemark

Le syndrome d'Ivemark

Synonymes du syndrome d'Ivemark
syndrome d'asplénie
asplénie avec anomalies cardiovasculaires
séquence bilatérale du côté droit
séquence d'isomérie droite

Le syndrome d'Ivemark est un trouble rare qui affecte plusieurs systèmes d'organes du corps. Elle se caractérise par l'absence (asplénie) ou le sous-développement (hypoplasie) de la rate, des malformations du cœur et une disposition anormale des organes internes du thorax et de l'abdomen. Les symptômes du syndrome d'Ivemark peuvent varier considérablement en fonction des anomalies spécifiques présentes. De nombreux nourrissons présentent des symptômes associés à des anomalies affectant le cœur, notamment une décoloration bleuâtre de la peau due à un manque d'oxygène dans le sang (cyanose), des souffles cardiaques et des signes d'insuffisance cardiaque congestive. Le syndrome d'Ivemark entraîne souvent des complications potentiellement mortelles pendant la petite enfance. La cause exacte du syndrome d'Ivemark n'est pas connue.

La terminologie médicale utilisée pour décrire le syndrome d'Ivemark et les troubles associés est extrêmement compliquée et déroutante. Le syndrome d'Ivemark est classé en tant que trouble hétérotaxique ou trouble de la latéralité. Ces termes font référence à l'échec des organes internes de la poitrine et de l'abdomen à être placés au bon endroit dans le corps. Les termes supplémentaires utilisés lors des discussions sur le syndrome d'Ivemark peuvent inclure: situs solitus (qui fait référence au positionnement normal de ces organes); situs inversus (qui fait référence au renversement complet des organes de sorte que ceux normalement situés du côté gauche se trouvent du côté droit et inversement); et situs ambigu (qui fait référence au positionnement aléatoire des organes, certains au bon endroit et d’autres au mauvais endroit). Le syndrome d'Ivemark est généralement désigné comme une forme spécifique de situs ambigu.

mardi 18 février 2020

Traitement des troubles liés à l'IRF6

 Traitement des troubles liés à l'IRF6

Le conseil génétique est une intervention importante pour les personnes touchées et leurs familles. Le risque de récurrence des troubles liés à l'IRF6 est aussi élevé que 50%, comme prévu pour la transmission autosomique dominante avec une pénétrance élevée. De plus, un ensemble spécifique de mutations dans IRF6 (des mutations faux-sens qui modifient les acides aminés censés interagir directement avec l'ADN) est associé à PPS, mais n'est pas déterminé par celle-ci. En d'autres termes, les individus avec VWS qui portent l'une de ces mutations associées au PPS risquent potentiellement d'avoir un enfant avec le phénotype le plus grave du PPS. Inversement, les personnes atteintes de SPP peuvent avoir un enfant avec le phénotype de VWS moins sévère. Pour le moment, les facteurs qui modifient le phénotype dans les deux sens sont inconnus. Ainsi, bien que le risque d'avoir un enfant atteint d'un trouble lié à l'IRF6 soit prévisible, la gravité du phénotype de la progéniture à risque n'est pas prévisible.

Les fentes labiales et palatines sont traitées par chirurgie et orthodontie. Les personnes souffrant de fente palatine ont également besoin d'orthophonie et de tests auditifs. Les fosses à lèvres peuvent être excisées chirurgicalement pour des raisons esthétiques ou pour leur fonction.

Le traitement du SPP vise les symptômes spécifiques qui se manifestent chez chaque individu. Le traitement peut nécessiter les efforts coordonnés d'une équipe de spécialistes. Les pédiatres; chirurgiens plastiques, orthopédiques et maxillo-faciaux; orthophonistes; et les spécialistes qui traitent les oreilles, le nez et la gorge (oto-rhino-laryngologistes) peuvent avoir besoin de planifier de manière systématique et exhaustive le diagnostic et le traitement d'un enfant touché.

Les tissus cutanés (ptérygion) situés derrière les jambes (poplité) peuvent être enlevés par voie chirurgicale. Une intervention chirurgicale correctrice doit être effectuée le plus tôt possible, car les tissus cutanés (ptérygion) peuvent limiter la capacité de la personne affectée à étendre les jambes et peuvent empêcher une marche normale. Cependant, dans de nombreux cas, la chirurgie peut être compliquée, car le faisceau de nerfs (par exemple, le nerf sciatique et ses branches) et les vaisseaux sanguins qui traversent les jambes (faisceau neurovasculaire) peuvent être noyés dans le tissu de la peau. Dans ces cas, les chirurgiens doivent retirer les nerfs et les vaisseaux sanguins de la peau supplémentaire et tenter de les placer à leur emplacement normal dans les jambes.

Le tissu cutané entre les jambes (ptérygion intercrural) peut également être enlevé chirurgicalement, car il peut limiter la capacité de l’individu à ouvrir, fermer et déplacer les jambes de façon indépendante, nuisant ainsi à la marche normale. La sangle ou la fusion d'un ou plusieurs doigts ou orteils (syndactylie) peuvent également être corrigées chirurgicalement.

Des fibres fibreuses anormales dans la bouche (synéchies buccales), telles que celles reliant les mâchoires (syngnathia) ou les gencives (gingival synechiae), ainsi que les tissus fibreux anormaux reliant les paupières (ankyloblépharon filiforme) peuvent également être corrigées chirurgicalement.
Des fibres fibreuses anormales dans la bouche (synéchies buccales), telles que celles reliant les mâchoires (syngnathia) ou les gencives (gingival synechiae), ainsi que les tissus fibreux anormaux reliant les paupières (ankyloblépharon filiforme) peuvent également être corrigées chirurgicalement.

Une intervention chirurgicale peut également être effectuée pour corriger les anomalies génitales pouvant être associées au SPP, mais pouvant entraîner une infertilité. Chez la femme, la chirurgie plastique peut aider à reconstruire le vagin et les structures associées (grandes lèvres, clitoris). Chez les hommes, une intervention chirurgicale peut être réalisée pour déplacer les testicules non descendus dans le scrotum et les attacher de sorte qu'ils ne se rétractent pas (orchiopexie). Une chirurgie plastique peut également être pratiquée pour corriger une division anormale du scrotum. Un traitement avec un endocrinologue peut être nécessaire pour traiter le petit pénis (micropenis) qui peut également être présent.

Un appareil de soutien qui initie le mouvement (attelle dynamique) et / ou la chirurgie peut être utilisé pour traiter les contractures articulaires. La thérapie physique est également utile pour les enfants atteints de contractures articulaires.

Une approche d'équipe pour les nourrissons atteints de ce trouble peut être bénéfique et peut inclure un soutien social spécial, une orthophonie, une thérapie physique et d'autres services médicaux. Les autres traitements sont symptomatiques et de soutien. Tous les enfants nés avec une fente labiale ou palatine sont mieux pris en charge par une fente palatine ou une équipe cranofaciale.

Diagnostic des troubles liés à l'IRF6

Diagnostic des troubles liés à l'IRF6

Le diagnostic des troubles liés à IRF6 repose sur des caractéristiques physiques confirmées par des tests de génétique moléculaire.

Un diagnostic de VWS doit être envisagé si un enfant est né avec une fente labiale ou palatine, même en l'absence de creux à lèvres. Cependant, la pratique actuelle n'inclut pas le séquençage IRF6 pour ces individus car le coût est trop élevé et le rendement trop faible (<0,5%). Les tests génétiques moléculaires peuvent être utilisés pour confirmer un diagnostic basé sur des caractéristiques physiques. Traditionnellement, les tests de génétique moléculaire utilisaient la méthode de Sanger pour séquencer chacun des 9 exons de IRF6. Pour VWS, davantage de mutations ont été identifiées dans les exons 3, 4, 7 et 9, suggérant une approche à deux niveaux pour un dépistage optimal. Pour le SPP, presque toutes les mutations ont été identifiées dans les exons 3, 4 et 9, fournissant une solide justification pour une approche de dépistage à deux niveaux. De plus, une mutation a été trouvée dans MCS9.7 dans une famille avec VWS. MCS9.7 est une séquence de 600 pb située à 9,7 kb en amont du gène IRF6. Des études ont montré que MCS9.7 est un élément amplificateur, une séquence d’ADN fonctionnant comme un commutateur réglementaire pour la production de produits géniques IRF6. La mutation identifiée dans cette famille de VWS a réduit l'activité de l'amplificateur MCS9.7, suggérant que c'est probablement la cause du phénotype chez les individus affectés. Ainsi, les protocoles de tests génétiques moléculaires récents incluent également la région MCS9.7.

À ce jour, environ 70% des personnes atteintes de VWS ont une mutation détectable du gène IRF6. Environ 97% des personnes atteintes de PPS présentent une mutation détectable du gène IRF6.
Si le diagnostic d'un trouble suspect lié à IRF6 n'est pas confirmé de manière moléculaire, il existe au moins deux hypothèses sur l'impossibilité de détecter toutes les mutations. Premièrement, les méthodes traditionnelles de test de génétique moléculaire ne permettent pas de détecter la présence de mutations dans les séquences régulatrices potentielles dans l’IRF6 et dans la région environnante. À l'appui de cette hypothèse, une mutation fortement pénétrante de l'amplificateur de l'IRF6, l'activateur MCS9.7, a été identifiée. Deuxièmement, des mutations dans d'autres gènes pourraient expliquer les phénotypes liés à IRF6 dans certaines familles; cela inclut les 5% de familles VWS qui ont des mutations au locus VWS2 dans GRHL3 et 2 à 3% des cas de PPS avec des mutations de RIPK4 ou d'autres gènes dans des syndromes de pterygium apparentés (par exemple, SFN et IKKA). Avec le temps, les écrans de génétique moléculaire se convertissent en plates-formes de séquençage de nouvelle génération qui permettent de séquencer des exomes entiers (tous les exons du génome) et des génomes entiers. Ces plateformes fourniront une évaluation plus complète du gène IRF6 et des éléments régulateurs afin de détecter toutes les mutations dans les troubles liés à IRF6.

Si le diagnostic d'un trouble lié à IRF6 est confirmé, les parents de la personne concernée doivent subir un examen physique minutieux afin de déterminer s'ils présentent des signes du trouble. Par exemple, la présence d’une anomalie dans la lèvre inférieure ou la présence d’un pli cutané pyramidal sur l’ongle du gros orteil.

Le diagnostic prénatal et le diagnostic génétique préimplantatoire des troubles liés à IRF6 sont disponibles si une mutation spécifique de IRF6 a été identifiée. Un test génétique moléculaire de la mutation spécifique IRF6 peut être effectué sur des cellules foetales obtenues par amniocentèse à 16-18 semaines de gestation ou par prélèvement de villosités choriales à 10-12 semaines de gestation. Le diagnostic génétique préimplantatoire implique la fécondation in vitro et la recherche d'une mutation génétique dans les cellules prélevées d'un blastocyste. Seuls les embryons non porteurs de la mutation seront implantés.

Troubles connexes des troubles liés à l'IRF6

Troubles connexes des troubles liés à l'IRF6

Les symptômes des troubles suivants peuvent être similaires à ceux des troubles liés à IRF6. Les comparaisons peuvent être utiles pour un diagnostic différentiel:

Le syndrome de Van der Woude 2 (VWS2) est un trouble de la fente orofaciale autosomique dominant qui est presque identique à VWS. Ils diffèrent de deux manières. Premièrement, le spectre phénotypique de VWS2 est identique à celui de VWS. Ainsi, il est impossible de distinguer un cas individuel de VWS de VWS2 en se basant uniquement sur des critères cliniques. Cependant, les personnes atteintes de VWS2 sont plus susceptibles d'avoir une fente palatine et moins susceptibles d'avoir des fosses à lèvres. Deuxièmement, VWS2 est un trouble lié à GRHL3 car il est provoqué par des mutations du gène qui code pour le facteur de transcription GRHL3. Alors que 70% des cas de VWS sont dus à des mutations dans IRF6, 5% des cas de VWS sont dus à des mutations dans GRHL3.

Le syndrome de Kabuki, également appelé syndrome de Niikawa-Kuroki, est une maladie rare caractérisée par une déficience intellectuelle, une petite taille, des traits du visage inhabituels (rappelant le maquillage de Kabuki), des anomalies du squelette et des motifs de crêtes de peau inhabituels aux doigts, aux orteils, aux paumes des mains et de la plante des pieds. La fente labiale et fente palatine est une atteinte relativement courante dans le syndrome de Kabuki. En outre, des cas de syndrome de Kabuki présentant une fissure du palais et des fosses de la lèvre ont été rapportés, comme dans le cas des troubles liés à IRF6.

La maladie de Hirschsprung (HSCR) est caractérisée par un mégacôlon aganglionnaire. Cependant, il a été rapporté que des cas incluaient une fente palatine et, dans un cas, une fente palmo-muqueuse et des fosses à lèvres.

Le syndrome oro-facio-numérique (OFD) est un trouble dominant lié à l'X qui est mortel chez l'homme. Les femelles touchées ont un phénotype très variable caractérisé par des anomalies orales, faciales et numériques, et peuvent inclure des anomalies des reins et du cerveau. Les anomalies buccales comprennent, sans toutefois s'y limiter, les arcs hauts ou les fentes palatines et / ou les fentes labiales médianes. Dans l'un des cas signalés, une personne atteinte avait une fosse médiale dans la lèvre inférieure. (Pour plus d'informations, choisissez “

Le syndrome branchio-oculo-facial (BOFS) est une maladie génétique très rare, apparente à la naissance (congénitale). Le trouble peut être caractérisé par un faible poids à la naissance; présence d'une fosse anormale, observée sous la forme d'une ouverture (fente) ou d'une anomalie cutanée ressemblant à une tumeur (lésion cutanée hémangiomateuse ou atrophique) derrière les deux oreilles (région postauriculaire); malformations distinctives de la tête et de la région faciale (craniofaciale); des anomalies des yeux; vieillissement prématuré des poils du cuir chevelu à l'adolescence; et / ou d'autres anomalies. Certaines personnes atteintes de BOFS ont une fente labiale et / ou une fente palatine, tandis que d'autres peuvent avoir une crête exceptionnellement large et proéminente de la lèvre supérieure (philtrum) qui ressemble à une fente labiale réparée chirurgicalement (pseudocleft). Parmi les autres anomalies craniofaciales, on peut citer un nez large et déformé (dysplasique) et des oreilles malformées. Chez les personnes atteintes de ce trouble, les anomalies oculaires (oculaires) caractéristiques peuvent inclure des yeux particulièrement petits (microphtalmie); opacification des lentilles des yeux (cataractes); croisement des yeux à la naissance (strabisme congénital); yeux largement espacés (hypertélorisme oculaire); et / ou absence de tissu (colobome) dans la partie colorée des yeux (iris), donnant à l'iris un aspect « trou de serrure ». BOFS est hérité en tant que trait génétique autosomique dominant.
Le syndrome de Bartsocas-Papas est un trouble qui peut également inclure des fentes de la lèvre ou du palais et une ptérygie semblable à celle observée dans le SPP. Il a un phénotype plus grave et peut être mortel dans certains cas, mais pas tous. Il présente un schéma héréditaire autosomique récessif et s'est avéré présenter des mutations du gène RIPK4 dans au moins certains cas. En outre, une étude moléculaire récente a montré que la RIPK4 active la fonction IRF6, fournissant une justification mécanistique aux phénotypes chevauchants observés.

La fente labiale et palatine isolée, également appelée fente labiale et palatine non syndromique, est un trouble ne comprenant qu'une fente orofaciale et aucune autre anomalie caractéristique d'un syndrome. Le CLP isolé est spécial car il est lié aux troubles liés à l'IRF6 de deux manières, phénotypique et génotypique. Cette relation est phénotypiquement liée au fait que pas moins de 15% des personnes atteintes de VWS sont dépourvues de fossettes labiales identifiables. Étant donné que ces individus avec VWS ont seulement une fente orofaciale, leur phénotype est identique à celui des individus avec iCLP. Dans la plupart des cas, ils avaient reçu un diagnostic de VWS, car un autre membre de la famille touché avait des fosses à lèvres avec la fente orofaciale. Ainsi, les cliniciens ne peuvent distinguer ces deux troubles que par une analyse minutieuse du pedigree de la famille. Le CLP isolé est lié génotypiquement aux troubles liés à l'IRF6 car les variants d'ADN courants dans l'IRF6, bien qu'ils ne provoquent pas de trouble lié à l'IRF6, peuvent augmenter le risque de présenter une fente orofaciale. Le rôle des mutations IRF6 dans iCLP est moins clair en raison du chevauchement phénotypique entre iCLP et les troubles liés à IRF6. Les données de 2472 familles ont identifié une mutation rare dans IRF6 dans 0,24-0,44% des familles apparemment iCLP. Être capable de distinguer les troubles liés à l'IRF6 autosomique dominant de l'iCLP est significatif car le risque de récurrence pour une personne présentant un iCLP (3%), bien que supérieur à celui de la population en général (0,1%), est bien inférieur à un risque de récurrence approchant 50% chez les individus avec des mutations IRF6 (c.-à-d. Ceux avec des troubles liés à IRF6 (VWS et PPS)).