Traitement de la myofibromatose infantile
Le traitement de la myofibromatose infantile est axé sur les symptômes spécifiques de chaque individu. Le traitement peut nécessiter les efforts coordonnés d'une équipe de spécialistes. Les pédiatres, orthopédistes, dermatologues et autres professionnels de la santé devront peut-être collaborer pour planifier le traitement de l’enfant. Le conseil génétique peut être bénéfique pour les familles. Un soutien psychosocial pour toute la famille est également essentiel.
Il n'y a pas de protocoles de traitement standardisés ou de directives pour les personnes touchées. En raison de la rareté de la maladie, aucun essai de traitement n'a été testé sur un grand groupe de patients. Divers traitements ont été rapportés dans la littérature médicale dans le cadre de rapports de cas uniques ou de petites séries de patients. Des essais thérapeutiques seraient très utiles pour déterminer l'innocuité et l'efficacité à long terme de médicaments et de traitements spécifiques destinés aux personnes atteintes de myofibromatose infantile.
Les procédures thérapeutiques et les interventions spécifiques peuvent varier en fonction de la taille, du nombre et de l'emplacement des lésions et des symptômes. Les médecins et les autres membres de l'équipe de soins de santé devraient prendre des décisions concernant l'utilisation de schémas thérapeutiques médicamenteux, de traitements chirurgicaux et / ou d'autres traitements particuliers, en concertation étroite avec le patient en fonction des particularités de son cas une discussion approfondie sur les avantages et les risques potentiels, y compris les éventuels effets secondaires et les effets à long terme; préférence du patient; et d'autres facteurs appropriés.
Dans de nombreux cas, les lésions de myofibromatose infantile disparaissent d'elles-mêmes sans traitement (rémission spontanée). L'option de traitement initial pour de nombreuses personnes est l'attente et l'observation vigilantes accompagnées d'une éducation appropriée du patient. On entend par attente vigilante ou "attendre et regarder" lorsque le médecin suit certains patients atteints de myofibromatose infantile (c'est-à-dire ceux ne présentant pas d'atteinte viscérale ni de symptômes problématiques) sans traitement jusqu'à ce que la maladie évolue. Cela permet à certaines personnes d’éviter de subir une intervention chirurgicale ou d’autres traitements pendant plusieurs années, voire toutes ensemble, dans les cas de rémission spontanée éventuelle.
La principale option thérapeutique pour les personnes atteintes de myofibromatose infantile est la chirurgie, qui vise à prévenir les complications ou à améliorer le pronostic. L'exérèse chirurgicale des lésions est réservée aux cas où interviennent des organes internes (viscères), des lésions symptomatiques ou présentant une menace immédiate en raison de leur emplacement à proximité d'organes vitaux et / ou s'ils ont montré une progression. Dans environ 10% des cas, les lésions peuvent récidiver après la chirurgie.
La chimiothérapie peut être utilisée pour traiter les cas d’atteinte des organes internes et de chirurgie infructueuse (réapparition de lésions) ou de chirurgie non possible (non résécable) en raison de la localisation des lésions (par exemple, trop près d’un organe vital). Les enfants affectés ont été traités avec succès avec une association de méthotrexate et de vinblastine. Dans d'autres cas, l'interféron alpha ou une association de vincristine, d'actinomycine D et de cyclophosphamide ont également été utilisés avec succès, mais ils peuvent être réservés aux personnes présentant une progression rapide des symptômes.