Traitement des tumeurs stromales gastro-intestinales
Les tumeurs confinées à un site sans preuve de propagation (localisée) sont traitées par ablation chirurgicale. La radiothérapie après une chirurgie pour ce type de sarcome ne présente aucun avantage évident. La chirurgie peut guérir la plupart des patients si la tumeur est complètement retirée.
Les chimiothérapies standard ne sont pas efficaces pour ce type de sarcome, avec un taux de réponse inférieur à 5%. Le mésylate d’imatinib (Gleevec®), un inhibiteur de la tyrosine kinase qui inhibe les protéines KIT ou PDGRF responsables de la croissance tumorale, s’est avéré très efficace pour lutter contre la propagation de la maladie. La majorité des patients verront leurs tumeurs diminuer en taille ou se stabiliser pendant plusieurs mois. Bien que le mésylate d'imatinib ait été très efficace pour contrôler la maladie, les patients atteints d'une maladie qui s'est propagée depuis le site initial (maladie métastatique) ont rarement la disparition complète de toute maladie. En outre, certaines personnes développent éventuellement une résistance au mésylate d’imatinib. La chirurgie peut être combinée au mésylate d’imatinib pour lutter contre la maladie métastatique.
Gleevec, fabriqué par Novartis Pharmaceuticals Corporation, a été approuvé en 2002 par la Food and Drug Administration (FDA) pour le traitement du GIST avancé ou métastatique. L'imatinib est un médicament oral qui inhibe la fonction des protéines KIT et PDGFR. Il a été démontré que son activité était significative chez les patients atteints de tumeurs récurrentes.
Une approbation accélérée ultérieure a été reçue en 2008 pour l'utilisation adjuvante par les patients atteints de GIST qui avaient une résection potentiellement curative (ablation chirurgicale) des tumeurs de GIST, mais qui couraient un risque accru de récidive. Ce programme d'approbation accéléré a permis aux patients d'accéder plus tôt à Gleevec pendant les essais cliniques de confirmation. En 2008, l’approbation régulière de l’indication GIST métastatique a également été accordée.
Gleevec a reçu l'approbation régulière de la FDA en 2012 en tant que traitement destiné à être utilisé chez les patients adultes après le retrait chirurgical des tumeurs stromales gastro-intestinales CD117 positives. La survie globale des patients augmente lorsque le médicament est pris pendant 36 mois au lieu des 12 mois habituels de traitement.
En 2006, un autre inhibiteur de la tyrosine kinase, appelé malit de sunitinib (Sutent®), a été approuvé par la FDA pour le traitement de la GIST chez les personnes chez qui la maladie avait progressé malgré le traitement par Gleevec ou qui ne pouvaient pas le prendre. Sutent semble être particulièrement efficace chez certains individus atteints de GIST de type sauvage. Sutent est fabriqué par Pfizer Inc.
En 2013, la FDA a approuvé un troisième type d'inhibiteur de la tyrosine kinase, le régorafénib (Stivarga®), pour le traitement de la GIST, spécifiquement pour les personnes atteintes d'une GIST avancée ne pouvant pas être traitées chirurgicalement et ne répondant plus aux autres traitements approuvés par la FDA. (ie Gleevec et Sutent). Le régorafénib est un inhibiteur de plusieurs kinases qui bloque l’activité de plusieurs enzymes qui favorisent la croissance du cancer.
Des approches alternatives incluent des traitements dirigés vers des sites d'atteinte du foie. L'embolisation ou la chimioembolisation sont des moyens de réduire l'apport sanguin aux sites tumoraux dans le foie et peuvent contrôler la maladie pendant un certain temps. Une autre approche appelée l'ablation par radiofréquence utilise un rayonnement localisé; cela résout le problème des effets secondaires du traitement de la totalité du foie par des radiations, car normalement le foie est très sensible aux radiations.