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mercredi 1 avril 2020

Troubles connexes de la leucodystrophie de Krabbde

Troubles connexes de la leucodystrophie de Krabbde

Les symptômes des troubles suivants peuvent être similaires à ceux de la leucodystrophie de Krabbe. Les comparaisons peuvent être utiles pour un diagnostic différentiel:

L’adrénoleucodystrophie (ALD) est l’une des nombreuses leucodystrophies. Le trouble peut apparaître sous deux formes génétiques distinctes: ALD néonatale et liée au sexe. Les deux sont caractérisés par la destruction des gaines lipidiques entourant les nerfs (démyélinisation) dans le cerveau. Cependant, ils diffèrent par le mode de transmission, la gravité et le type de symptômes. Tous les types d’ALD sont caractérisés par une accumulation d’acides gras à très longue chaîne (VLCFA), un type de molécule adipeuse qui s’accumule dans les tissus de l’organisme, en particulier dans la glande surrénale et la substance blanche du cerveau. Une accumulation de lymphe et de plasmocytes autour des vaisseaux sanguins du système nerveux central peut également se produire.

La leucodystrophie de Canavan (dégénérescence spongieuse du cerveau) est une forme de leucodystrophie qui remplace la substance blanche du cerveau par des espaces microscopiques remplis de liquide. Cette maladie, une maladie héréditaire chez les enfants, se caractérise par des anomalies structurelles et une détérioration des fonctions motrices, sensorielles et intellectuelles. Cela semble toucher le plus souvent les personnes d'ascendance juive de l'Europe de l'Est. Le trouble est progressif et dégénératif. Les symptômes peuvent inclure un déclin mental progressif accompagné d'une perte de tonus musculaire, d'un manque de contrôle de la tête, d'une tête hypertrophiée (mégalocéphalie) et / ou de la cécité.

La leucodystrophie métachromatique (MLD), la forme la plus courante de leucodystrophie, est un trouble neurométabolique héréditaire rare qui affecte la substance blanche du cerveau (leucoencéphalopathie). Il se caractérise par l’accumulation d’une substance grasse appelée sulfatide (un sphingolipide) dans le cerveau et dans d’autres parties du corps (c’est-à-dire le foie, la vésicule biliaire, les reins et / ou la rate). La couverture grasse protectrice des fibres nerveuses (myéline) disparaît des zones du système nerveux central (SNC) en raison de l'accumulation de sulfatide. Les symptômes de la leucodystrophie métachromatique peuvent inclure des convulsions, des convulsions, des changements de personnalité, de la spasticité, une démence progressive, des troubles moteurs menant à une paralysie et / ou une déficience visuelle conduisant à la cécité. La leucodystrophie métachromatique est héritée comme un trait autosomique récessif.
La maladie d'Alexander est un trouble neurologique progressif extrêmement rare, apparaissant généralement au cours de la petite enfance. Cependant, moins fréquemment, il a été décrit des cas dans lesquels l'apparition des symptômes s'est produite vers la fin de l'enfance ou de l'adolescence (apparition juvénile) ou, rarement, entre la troisième et la cinquième décennies de la vie (apparition à l'âge adulte). Chez les nourrissons et les jeunes enfants touchés par la maladie d'Alexander, les symptômes et résultats associés incluent un retard de croissance et une prise de poids tels que prévus (retard de croissance); retards dans le développement de certaines compétences physiques, mentales et comportementales généralement acquises à des stades particuliers (retard psychomoteur); et l'élargissement progressif de la tête (macrocéphalie). Les caractéristiques supplémentaires incluent généralement des épisodes soudains d'activité électrique non contrôlée dans le cerveau (convulsions); rigidité musculaire anormalement accrue et restriction des mouvements (spasticité); et détérioration neurologique progressive. Dans certains cas, il y a hydrocéphalie. Dans la plupart des cas, la maladie d'Alexander semble se produire au hasard pour des raisons inconnues (sporadiquement), sans antécédents familiaux de la maladie. Dans un très petit nombre de cas, on pense que la maladie peut avoir touché plus d'un membre de la famille.