Traitement de l'amaurose congénitale de Leber
Le traitement de l'ACV est symptomatique et favorable. Le conseil génétique est recommandé aux familles des enfants affectés.
En 2017, la thérapie génique Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) a été approuvée par la FDA (Food and Drug Administration) pour traiter les enfants et les adultes présentant deux mutations du gène RPE65, qui inclut un type d’ACV appelé LCA2. Luxturna est fabriqué par Spark Therapeutics, Inc.