Traitement de la leucémie myélomonocytaire juvénile
Le traitement de JMML nécessite les efforts coordonnés d’une équipe de spécialistes. Les pédiatres, les médecins spécialisés dans le diagnostic et le traitement du cancer chez l'enfant (oncologues pédiatriques), les médecins spécialisés dans le diagnostic et le traitement des maladies du sang (hématologues), les chirurgiens, les infirmières en oncologie et les autres professionnels de la santé devront peut-être planifier systématiquement le traitement d'un enfant affect.
Les personnes atteintes de JMML et leurs familles sont encouragées à demander conseil après le diagnostic et avant le traitement, ce dernier pouvant provoquer anxiété, stress et détresse psychologique extrême. Un soutien psychologique et des conseils professionnels et par le biais de groupes de soutien sont recommandés pour les personnes touchées et leurs familles.
Historiquement, la plupart des schémas chimiothérapeutiques ont eu un succès limité dans le traitement de JMML. La chimiothérapie combinée, qui consiste à utiliser plusieurs médicaments anticancéreux pour tuer les cellules cancéreuses, peut être utilisée pour traiter les enfants atteints de JMML dans un premier temps afin de maîtriser la maladie tout en préparant un patient pour la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques. Cependant, qu'il s'agisse d'une chimiothérapie à haute dose avant la greffe, elle améliore le résultat d'une greffe de cellules souches.
Actuellement, la seule option potentiellement curative est la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques, un type de greffe de moelle osseuse. Les cellules souches hématopoïétiques sont des cellules spéciales présentes dans la moelle osseuse qui fabriquent différents types de cellules sanguines (par exemple, des globules rouges, des globules blancs, des plaquettes). Dans la greffe allogénique de cellules souches, une chimiothérapie intense est administrée pour tuer les cellules JMML. Cependant, les cellules sanguines saines sont également touchées et la moelle osseuse est essentiellement anéantie. Les personnes touchées reçoivent ensuite des cellules souches provenant d'une autre personne, généralement d'un membre de la famille étroitement apparenté ou d'un donneur non apparenté, y compris des unités de sang de cordon. Les cellules transplantées se rendent dans la moelle osseuse où elles commencent à produire des cellules sanguines saines. Les greffes de cellules souches ont le potentiel de corriger le défaut génétique inhérent des globules blancs chez les personnes atteintes de JMML. Cependant, les greffes de cellules souches peuvent entraîner des complications graves, voire mortelles.
Le rejet de greffe et la maladie du greffon contre l'hôte sont des complications potentielles lors de toute procédure de greffe, y compris une greffe de moelle osseuse. Les complications de la maladie du greffon contre l'hôte consécutives à une greffe de moelle osseuse peuvent aller de légères à potentiellement fatales. Les médicaments peuvent être utilisés pour prévenir ou traiter le rejet de greffe ou la maladie du greffon contre l'hôte.
Environ 50% des enfants avec JMML qui subissent une greffe de cellules souches hématopoïétiques obtiendront des rémissions à long terme. Cependant, dans environ 35 à 40% des cas, une rechute surviendra souvent au cours de la première année. Dans ces cas, une deuxième greffe de cellules souches peut être réalisée et s'est avérée bénéfique chez de nombreux individus.
Certaines personnes atteintes de JMML ont subi l'ablation chirurgicale de la rate (splénectomie) dans le cadre de leur plan de traitement. Cependant, la nécessité et les avantages de cette procédure sont controversés. Certains chercheurs pensent que la rate héberge des cellules leucémiques qui peuvent être une source potentielle de rechute. Cependant, l'ablation de la rate augmente le risque d'infection et n'a démontré aucun bénéfice statistique en termes de probabilité de guérison définitive de la maladie. La splénectomie avant greffe n'est généralement pas recommandée, sauf indication clinique pour soulager les symptômes.
Un traitement supplémentaire est symptomatique et de soutien. Par exemple, des antibiotiques peuvent être administrés pour aider à prévenir ou à combattre les infections.