Traitement de la progeria, ou syndrome de Hutchinson-Gilford progeria
En septembre 2012, les résultats du tout premier essai clinique portant sur un médicament destiné aux enfants atteints de progéria ont révélé que le Lonafarnib, un type d'inhibiteur de la farnésyl-transférase (FTI) mis au point initialement pour traiter le cancer, s'est avéré efficace pour la progéria. Chaque enfant a présenté une amélioration d'au moins quatre manières: gain de poids, meilleure audition, structure osseuse améliorée et / ou, plus important, augmentation de la flexibilité des vaisseaux sanguins.
Outre le lonafarnib, qui n'est pas approuvé par la FDA et n'est donc disponible que par le biais d'essais cliniques sur les médicaments, le traitement du HGPS est destiné aux symptômes spécifiques apparents chez chaque individu. La gestion des troubles peut nécessiter les efforts coordonnés d'une équipe de spécialistes pouvant avoir besoin de planifier de manière systématique et exhaustive le traitement d'un enfant affecté. Ces spécialistes peuvent inclure des pédiatres; médecins qui diagnostiquent et traitent les troubles du squelette, des muscles, des articulations et d’autres tissus connexes (orthopédistes); les médecins qui diagnostiquent et traitent les anomalies du cœur et de ses principaux vaisseaux sanguins; thérapeutes physiques; et / ou d'autres professionnels de la santé.
Les thérapies spécifiques pour les personnes atteintes de HGPS sont symptomatiques et de soutien. Par exemple, chez les patients souffrant de douleurs thoraciques dues à un apport insuffisant en oxygène au muscle cardiaque (accès angineux), le traitement peut inclure l’utilisation de certains médicaments qui peuvent aider à réduire ou à gérer de tels symptômes.