Traitement du syndrome d’Evans
Le syndrome d'Evans ne peut être guéri et le traitement est souvent difficile. Le traitement vise les symptômes spécifiques qui se manifestent chez chaque individu. Le traitement peut nécessiter les efforts coordonnés d'une équipe de spécialistes. Les pédiatres, chirurgiens, hématologues, hématologues pédiatriques, immunologues, rhumatologues et autres professionnels de la santé peuvent avoir besoin de planifier le traitement de l’enfant de manière systématique et complète.
La plupart des personnes touchées nécessitent un traitement, bien que, dans de rares cas, une rémission spontanée ait été rapportée. Une variété de thérapies différentes ont été utilisées pour traiter les personnes atteintes du syndrome d'Evans et leur efficacité chez les personnes touchées a été très variable. Certaines personnes ont de longues rémissions du trouble; d'autres souffrent de problèmes chroniques sans rémission.
Par conséquent, les procédures et interventions thérapeutiques spécifiques peuvent varier en fonction de nombreux facteurs, tels que la gravité de la maladie; nombre de cellules sanguines; la présence ou l'absence de certains symptômes; âge et état de santé général d’un individu; et / ou d'autres éléments. Les médecins et les autres membres de l'équipe soignante doivent prendre des décisions éclairées concernant l'utilisation de schémas thérapeutiques particuliers et / ou d'autres traitements, en étroite concertation avec le patient, en fonction des particularités de son cas. une discussion approfondie sur les avantages et les risques potentiels, y compris les éventuels effets secondaires et les effets à long terme; préférence du patient; et d'autres facteurs appropriés.
Le traitement de première intention du syndrome d'Evans consiste souvent en des corticostéroïdes tels que la prednisolone. Les corticostéroïdes aident à supprimer le système immunitaire et à diminuer la production d'autoanticorps. Les premiers résultats sont souvent efficaces.
Le traitement par immunoglobuline intraveineuse (IgIV) a également été utilisé pour traiter les personnes atteintes du syndrome d'Evans. La thérapie par IgIV modifie l'activité du système immunitaire. Les IgIV sont une solution contenant des anticorps donnés par des individus en bonne santé et délivrés directement dans une veine.
L'ablation chirurgicale de la rate (splénectomie) a été utilisée pour traiter certaines personnes atteintes du syndrome d'Evans. La plupart des rapports sont peu concluants et anecdotiques et l'efficacité de la procédure est difficile à déterminer en raison de l'utilisation simultanée (concomitante) d'autres thérapies telles que les médicaments. La splénectomie est généralement réservée aux personnes qui ne répondent pas à d'autres options thérapeutiques (syndrome d'Evans réfractaire). Chez les enfants, la splénectomie entraîne rarement une rémission des symptômes à long terme. Chez les adultes, l'efficacité varie et les symptômes réapparaissent généralement à un moment donné. Par conséquent, il est généralement retardé le plus longtemps possible et tout est mis en œuvre pour ne pas l'exécuter.
Pendant un épisode aigu, des transfusions sanguines et / ou plaquettaires peuvent être nécessaires pour traiter les symptômes. Cependant, l'utilisation de transfusions sanguines ou plaquettaires doit être évitée autant que possible.
De nouvelles thérapies sont à l'étude pour le syndrome d'Evans. Le rituximab semble être un traitement très efficace pour les patients atteints du syndrome d'Evans. Le rituximab est classé comme anticorps monoclonal ou thérapie biologique - médicaments qui agissent comme des anticorps, mais qui ont été créés artificiellement dans un laboratoire. Les premières études ont montré que le médicament est généralement sûr et efficace. Les avantages du rituximab sont qu’il évite une immunosuppression grave et les effets secondaires associés à d’autres agents immunosuppresseurs. L'inconvénient est que, dans les cas de syndrome d'Evans dont l'ALPS sous-jacente est la cause, il semble probable qu'une hypogammaglobulinémie se développe et puisse persister chez les patients traités par rituximab. L’hypogammaglobulinémie est une affection dans laquelle le système immunitaire de l’organisme ne produit pas suffisamment d’anticorps, ce qui risque de rendre les personnes touchées sensibles aux infections bactériennes et, dans une moindre mesure, à certaines infections virales.
Des médicaments supplémentaires ont été étudiés dans de petites séries de cas d’individus atteints du syndrome d’Evans. Le prochain agent qui semble être relativement efficace dans ce trouble est le mycophénolate mofétil. Ces médicaments peuvent être utilisés seuls ou en association (thérapie multi-agents) en tant que thérapies de deuxième intention pour les personnes atteintes du syndrome d'Evans qui ne répondent pas aux corticostéroïdes ou à la thérapie par IgIV. Des recherches supplémentaires sont nécessaires pour déterminer l'innocuité et l'efficacité à long terme de ces thérapies potentielles chez les personnes atteintes du syndrome d'Evans.