Traitement du syndrome hémolytique et urémique atypique
Le traitement par une équipe médicale familiarisée avec les défis uniques du SHUa est recommandé et peut inclure des pédiatres ou des internistes généralistes, des spécialistes des reins (néphrologues), des médecins de soins intensifs, des infirmières, des nutritionnistes et des travailleurs sociaux.
Initialement, les personnes touchées peuvent recevoir des soins de soutien, notamment maintenir une nutrition adéquate et un équilibre électrolytique et hydrique par le biais d'une alimentation par voie intraveineuse (parentérale), le cas échéant. Des transfusions sanguines sont administrées lorsque le taux d'hémoglobine est inférieur à 7 g / dl. Les transfusions de plaquettes sont évitées dans la mesure du possible. Les médicaments qui dilatent les vaisseaux sanguins (vasodilatateurs) sont utilisés pour contrôler la pression artérielle (hypertension). Dans certains cas, le diagnostic de SHU a été diagnostiqué chez les personnes atteintes de lésions rénales et peuvent nécessiter initialement des mesures de soutien telles que la dialyse péritonéale ou l'hémodialyse.
En 2011, la FDA (Food and Drug Administration) des États-Unis a approuvé l'utilisation de l'éculizumab, anticorps monoclonal humanisé anti-C5, dans le traitement du syndrome hémolytique et urémique aigu. Ce médicament est utilisé pour bloquer l'activation excessive du complément chez les personnes atteintes du SHUa. L'eucizumab a entraîné une amélioration des anomalies sanguines (réduction de l'hémolyse et de la numération plaquettaire stabilisée) et l'inversion de l'atteinte rénale aiguë. L'eculizumab est maintenant recommandé comme traitement de première intention chez les enfants et les adultes chez lesquels le diagnostic de SHU a été confirmé ou fortement suspecté.
Pendant des années, le traitement plasmatique était le traitement standard pour les personnes atteintes de SHU. Les deux perfusions de plasma frais congelé (perfusion de plasma) et d'échange de plasma (plasmaphérèse) ont été utilisées. Le plasma frais congelé est un dérivé du sang provenant de donneurs. L'échange plasmatique est une méthode permettant d'éliminer du sang les substances potentiellement nocives (toxines, substances métaboliques et parties du plasma, par exemple). Le sang est retiré de l'individu affecté et les cellules sanguines sont séparées du plasma. Le plasma est ensuite remplacé par un autre plasma humain et le sang est transfusé aux individus affectés. L'échange plasmatique peut également éliminer les facteurs mutants et les autoanticorps.
La thérapie plasma a conduit à une rémission dans un sous-groupe d'individus. Cependant, beaucoup de ces personnes ont des rechutes si elles ne suivent pas de traitement d'entretien à long terme. D'autres personnes, tout en constatant une amélioration des complications sanguines (par exemple, une hémolyse et une thrombocytopénie), présentent toujours une lésion rénale progressive, aboutissant finalement à une insuffisance rénale au stade terminal. La thérapie plasmatique n’a pas été étudiée de manière contrôlée en tant que traitement du SHUa.
Les personnes qui ne recouvrent pas leur fonction rénale après le traitement peuvent nécessiter une greffe de rein (rein). La transplantation rénale avait été une option controversée pour le SHU car environ 50% des personnes touchées ayant subi cette procédure ont eu une récurrence de la maladie dans le nouvel organe greffé. Des tests de génétique moléculaire pourraient aider à définir le pronostic du greffon; ainsi, tous les patients devraient subir ce test avant la transplantation. Les tests de génétique moléculaire devraient être particulièrement recommandés avant les dons de donneurs vivants afin d'éviter le risque de déclenchement de la maladie chez les donneurs. L'eculizumab s'est avéré efficace dans la prévention et le traitement des récidives du SHUa post-greffe.
La plasmaphérèse en association avec des médicaments qui inhibent le système immunitaire (traitement immunosuppresseur) peut être utilisée pour traiter les personnes atteintes du SHUa dû à des autoanticorps anti-facteur H.
La stratégie de traitement optimale pour les personnes atteintes de SHU due à des mutations du gène DGKE n'a pas été établie. L'efficacité d'eculizuma