Traitement de l'hémophilie acquise
Parce que l'HA est une maladie rare, la plupart des traitements utilisés pour traiter les personnes touchées sont basés sur des rapports anecdotiques ou des séries de cas mineurs. Il existe peu d'études comparant l'efficacité de traitements spécifiques les uns par rapport aux autres. Par conséquent, le traitement est hautement individualisé.
Les procédures thérapeutiques et les interventions spécifiques varieront en fonction de nombreux facteurs, notamment des symptômes spécifiques présents; l'évolution naturelle de la maladie, y compris la cause sous-jacente (si connue); l'âge et l'état de santé général (par exemple, maladie concomitante), la tolérance de certains médicaments ou traitements et les préférences personnelles; et d'autres facteurs. Les médecins et les autres membres de l’équipe de soins de santé devraient prendre des décisions concernant l’utilisation d’interventions thérapeutiques particulières, en consultation étroite avec le patient et / ou ses parents, en fonction des particularités de son cas; une discussion approfondie sur les avantages et les risques potentiels, y compris les effets secondaires et les effets à long terme possibles; préférence du patient; et d'autres facteurs appropriés.
Une rémission spontanée a été rapportée. en général, il peut survenir dans les cas post-partum (quelques mois après l’accouchement) et, dans les cas consécutifs à une réaction allergique à un médicament, habituellement dans les quelques mois qui suivent l’arrêt du médicament en cause. Une rémission spontanée peut également se produire chez d’autres personnes touchées, telles que celles qui ont des inhibiteurs de faible titre. Le pourcentage exact de patients qui subissent une résolution spontanée est inconnu.
La gestion de l'HA se concentre sur les objectifs suivants: contrôler et prévenir les saignements (s'ils sont présents ou significatifs), éradiquer l'inhibiteur et traiter la maladie sous-jacente (le cas échéant).
Contrôle des épisodes de saignement
Les saignements peuvent être très graves et peuvent apparaître soudainement. Par conséquent, un contrôle hémostatique rapide est obligatoire afin de réduire la morbidité et la mortalité. Les recommandations internationales indiquent que le traitement antihémorragique doit être instauré chez les patients présentant un saignement sévère pour lequel un diagnostic d'HA est confirmé, quels que soient le titre de l'inhibiteur et l'activité du facteur VIII. Deux approches sont disponibles: l'utilisation d'agents de contournement (concentrés de facteurs qui contournent la déficience acquise) ou de stratégies pour augmenter les niveaux de FVIII. Le choix entre ces deux options dépend du site, de la gravité des saignements et des caractéristiques de chaque patient. Étant donné que les agents hémostatiques n’ont pas d’effet prévisible, le traitement des saignements doit être supervisé par un expert dans ce domaine. Des tests de laboratoire appropriés, des techniques d’imagerie et une évaluation clinique habile sont nécessaires pour confirmer le contrôle de l’hémostatique et la résolution des saignements. La colle de fibrine ou des agents antifibrinolytiques peuvent être utiles dans le contrôle des saignements locaux.
Les agents de dérivation constituent le traitement de première intention recommandé en raison de leur action rapide et de leur grande efficacité. La posologie est en grande partie basée sur l'expérience acquise dans la prise en charge de patients porteurs d'inhibiteurs du FVIII dans l'hémophilie congénitale et est généralement basée sur l'évaluation clinique.
Les agents de dérivation actuellement disponibles sont le facteur VII activé recombinant (rFVIIa ou NovoSeven® RT) ou le concentré de complexe prothrombique activé (aPCC ou FEIBA®). Aucune de ces thérapies n'est efficace chez tous les individus.
NovoSeven® RT est une version génétiquement modifiée (recombinante) du facteur VII. Comme il est créé artificiellement dans un laboratoire, il ne contient pas de sang ou de plasma humain et, par conséquent, il n’ya aucun risque de virus transmis par le sang ou d’autres agents pathogènes de ce type. NovoSeven a été bien toléré et associé à peu d’effets secondaires. Le risque d'effets indésirables thrombotiques (thrombose) est inférieur à 1% chez les personnes atteintes d'hépatite AH. NovoSeven a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) pour son utilisation en tant qu'agent de dérivation pour le traitement des personnes atteintes d'hémophilie acquise. NovoSeven® RT est fabriqué par Novo Nordisk. Pour plus d'informations, contactez:
aPCC est un complexe anti-inhibiteur dérivé du plasma qui contient divers facteurs de coagulation activés. Ces facteurs permettent au médicament de contourner certaines étapes de la formation de caillots sanguins (y compris les étapes nécessitant du facteur VIII). aPCC est traité pour inactiver tout virus potentiel ou agent pathogène similaire et les événements thrombotiques indésirables sont rares. FEIBA®, disponible chez Baxalta, qui fait maintenant partie de Shire, est la seule forme de CCP disponible aux États-Unis. Pour plus d'informations, contactez:
Baxalta
http://www.feiba.com/
Les modalités thérapeutiques permettant une augmentation du FVIII, telles que la perfusion de concentré de FVIII ou de DDAVP, induisant la libération de FVIII par les cellules endothéliales, sont généralement considérées comme inadéquates, sauf si le titre d'inhibiteur est très faible (c'est-à-dire <5 unités de Bethesda [BU]) et les agents de contournement ne sont pas disponibles. En 2014, la FDA américaine a approuvé Obizur [facteur antihémophilique (recombinant), séquence porcine] pour le traitement des saignements chez les adultes atteints d'hémophilie A acquise (déficit acquis en Facteur VIII [FVIII]). Obizur est fabriqué par Baxalta, qui fait maintenant partie de Shire. Pour plus d'informations, contactez: Baxalta http://www.obizur.com/
Éradication des inhibiteurs
Bien que dans certains cas, l'inhibiteur puisse disparaître spontanément tant que l'inhibiteur est présent, la morbidité et la mortalité associées aux saignements sont importantes. Par conséquent, il est recommandé de commencer le traitement immédiatement après le diagnostic d’AH (inhibiteur immunosuppresseur) chez l’adulte, sauf contre-indication claire. Les recommandations découlent en grande partie d'observations effectuées dans des registres qui ont rassemblé des données réelles.
En général, les corticoïdes seuls ou associés au cyclophosphamide constituent le traitement de première intention. Aucune différence claire dans la survie à long terme n'a été observée entre ces deux modalités. Cependant, les individus réagissent différemment aux médicaments immunosuppresseurs et ce qui est efficace chez un individu peut être inefficace chez un autre. Une variété d'agents immunosuppresseurs supplémentaires ont été utilisés pour traiter l'hémophilie acquise, notamment la cyclosporine A, l'azathioprine, la vincristine, le mycophénolate mofétil et la 2-chlorodésoxyadénosine.
Les critères de réponse au traitement n'ont pas été établis. néanmoins, un titre élevé d'inhibiteur et un faible niveau de FVIII semblent prédire la réponse au traitement.
Une rechute de l'HA peut survenir chez les personnes en rémission après l'arrêt du traitement immunosuppresseur ou en cas de réduction de la dose. En raison des effets secondaires associés, le traitement immunosuppresseur à long terme n'est pas recommandé.
Les personnes atteintes d'hypertension artérielle sont encouragées à éviter les activités présentant un risque important de traumatisme jusqu'à l'éradication de l'inhibiteur.
Les patients atteints de SH bénéficieront d'une orientation vers un centre de traitement de l'hémophilie financé par le gouvernement fédéral. Ces centres spécialisés peuvent fournir des soins complets aux personnes atteintes d'hémophilie et de troubles apparentés, notamment l'élaboration de plans de traitement spécifiques, la surveillance et le suivi des personnes touchées, ainsi que des soins médicaux de pointe. Le traitement dans un centre de traitement de l'hémophilie garantit que les personnes et les membres de leur famille seront pris en charge par une équipe de professionnels de la santé (médecins, infirmières, physiothérapeutes, travailleurs sociaux et conseillers en génétique) expérimentés dans le traitement des personnes atteintes d'hémophilie.