Le traitement de l’anémie aplastique acquise
Le traitement de l’anémie aplastique acquise varie en fonction de l’âge, de l’état de santé et de la gravité de l’anémie aplastique. Le traitement vise à corriger l’insuffisance médullaire et à traiter les signes et les symptômes immédiats du patient. Les deux principales formes de traitement spécifiques sont la greffe de moelle osseuse et les thérapies immunosuppressives.
Le traitement initial de l’anémie aplasique acquise peut viser à améliorer les symptômes pouvant résulter d’une faible numération sanguine. Ce traitement consiste à administrer des transfusions de globules rouges pour corriger l'anémie, des transfusions de plaquettes pour traiter ou prévenir les saignements graves, et des antibiotiques pour traiter ou prévenir les infections.
La transplantation de moelle osseuse, en particulier une greffe allogénique, est le traitement de choix chez les enfants et les adultes plus jeunes. Avec la greffe de moelle osseuse allogénique, les cellules anormales de la moelle osseuse d’un individu affecté sont éradiquées ou détruites par chimiothérapie et remplacées par une moelle osseuse saine provenant d’un donneur. La moelle du donneur est transplantée en injectant les cellules du donneur par voie intraveineuse dans le corps du patient, où elle se déplace vers la moelle osseuse du patient et commence finalement à produire de nouvelles cellules sanguines. La meilleure association pour une greffe de moelle osseuse est un jumeau identique, un frère ou une sœur proche qui partage la plupart de la même constitution génétique que le patient. Cependant, dans de nombreux cas, il est nécessaire de rechercher un donneur compatible non apparenté ou, plus récemment, un membre de la famille partiellement apparenté est le donneur.
Le rejet de greffe et la maladie du greffon contre l'hôte sont des complications potentielles lors de toute procédure de greffe, y compris une greffe de moelle osseuse. Les complications de la maladie du greffon contre l'hôte consécutives à une greffe de moelle osseuse peuvent aller de légères à potentiellement fatales. Les médicaments peuvent être utilisés pour prévenir ou traiter le rejet de greffe ou la maladie du greffon contre l'hôte. (Pour plus d'informations sur ce trouble, choisissez «maladie du greffon contre l'hôte» comme terme de recherche dans la base de données sur les maladies rares.)
Les personnes qui ne sont pas candidates à une greffe de moelle osseuse, en raison de leur âge avancé ou du manque d'un donneur approprié, sont généralement traitées par un traitement immunosuppresseur. Dans ce cas, les médicaments sont utilisés pour supprimer l’activité du système immunitaire. Comme on pense que de nombreux cas d’anémie aplasique acquise résultent de l’attaque de la moelle osseuse par le système immunitaire d’un individu, la suppression de l’activité du système immunitaire permet souvent à la moelle osseuse de se rétablir et de commencer à produire de nouvelles cellules sanguines. Les deux agents immunosuppresseurs les plus couramment utilisés, administrés seuls ou en association, sont la globuline antithymocyte (ATG) et la cyclosporine. Horse ATG est plus efficace que l'ATG de lapin dans le traitement de l'anémie aplastique.
Le traitement immunosuppresseur peut restaurer la numération sanguine d’un sujet atteint à un niveau normal ou proche de la normale pendant de longues périodes. Cependant, l'amélioration peut ne pas être permanente et le traitement doit être répété en cas de rechute d'anémie aplastique. En outre, les personnes qui répondent avec succès au traitement immunosuppresseur risquent toujours de développer éventuellement une HPN, une myélodysplasie ou une leucémie.
Environ le tiers des personnes traitées avec des immunosuppresseurs ne répondent pas au traitement (anémie aplastique réfractaire). Dans ces cas, un traitement par greffe de cellules souches hématopoïétiques peut être envisagé. L'immunosuppression peut être répétée dans l'anémie aplastique réfractaire et chez les patients en rechute.
Les facteurs de croissance hématopoïétiques tels que l'érythropoïétine et le neupogène ne sont pas efficaces dans l'anémie aplastique, mais étonnamment, eltrombopag, un stimulateur de la production de plaquettes, a été efficace pour améliorer la numération sanguine dans l'anémie aplastique réfractaire. En 2014, Promacta a été approuvé pour le traitement des patients présentant une anémie aplasique sévère et ayant présenté une réponse insuffisante au traitement immunosuppresseur et qui ne sont pas candidats à une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Lorsque eltrombopag était associé à une immunosuppression standard en première intention, les taux de réponse et de réponse complète étaient supérieurs à ceux obtenus avec une immunosuppression seule.